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momelotinib、ruxolitinib、菲卓替尼fedratinib等治疗骨髓纤维化效果怎么样?如何购买?

  一项研究纳入183名患有高/中危骨髓纤维化(MF)的患者(中位年龄65岁;58%男性),其中使用momelotinib(n=79)、ruxolitinib(n=50)、菲卓替尼fedratinib(n=23)和BMS-911543(n=31)。使用传统标准,脾脏和“输血依赖性贫血”的缓解率分别为47%、32%、83%、62%和51%、30%、10%、44%,momelotinib莫洛替尼缓解贫血效果最好,菲卓替尼fedratinib对于脾脏反应最好。

  所有183名患者的5/10年生存率为41%/16%,四个药物组之间没有显著差异(p=0.33)。治疗前变量的多变量分析确定年龄>65岁(HR3.5)、不存在1型/样CALR突变(HR2.8)、基线输血需求(HR2.1)和存在ASXL1/SRSF2突变(HR1.6)总体生存的危险因素;随后基于HR的模型将三个风险类别分开,5/10年生存率分别为84%/60%、44%/14%和21%/5%(p<0.01)。此外,脾脏(p<0.01)和贫血(p=0.01)反应与短期生存率改善独立相关,而长期生存率仅通过ASCT来保证(5/10年生存率91%/45%vs非移植患者为47%/19%;p<0.01)。

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