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骨髓增生性肿瘤（MPN）相关的骨髓纤维化（MF）的特征是血细胞减少、骨髓纤维化、全身症状、髓外造血、脾肿大和生存期缩短。骨髓纤维化中janus激酶/信号转导器和转录激活剂(JAK/STAT)信号通路的组成性激活导致细胞增殖、细胞死亡抑制和骨髓增殖性恶性细胞的克隆扩张。菲卓替尼fedratinib是一种选择性口服JAK2抑制剂，在美国获批治疗中度2或高危骨髓纤维化成年患者。
菲卓替尼fedratinib可阻断STAT5磷酸化，提高存活率并改善骨髓纤维化相关疾病特征，包括白细胞计数、血细胞比容、脾肿大和纤维化。菲卓替尼fedratinib对含溴结构域蛋白4(BRD4)发挥脱靶抑制活性；在MPN动物模型中，联合使用JAK/STAT和BRD4抑制可协同阻断NF-kB过度激活和炎症细胞因子的产生，减轻疾病负担并逆转骨髓纤维化。
菲卓替尼fedratinib能快速吸收，每日给药一次（有效半衰期为41小时）。菲卓替尼fedratinib在未接受过JAK抑制剂的患者以及复发、难治性或对既往鲁索替尼治疗不耐受的骨髓纤维化患者中表现出强大的临床疗效。无论JAK2突变状态如何，菲卓替尼fedratinib均有效。
菲卓替尼fedratinib最常见的不良事件(AE)是1-2级胃肠道事件，在早期治疗期间最常见，并随着时间的推移而减少。脾脏出现症状和症状反应通常出现在治疗的前1-2个月内。
约1%的患者报告疑似韦尼克脑病；监测硫胺素水平。
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