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Janus激酶(JAK)抑制剂治疗骨髓纤维化效果显著，能改善脾肿大和其他症状，但缺点是对贫血没有帮助。Momelotinib是一种1型激活素A受体，也是JAK1和JAK2抑制剂，对骨髓纤维化的症状、脾肿大和贫血都有益。
Momelotinib莫洛替尼与达那唑治疗既往接受过JAK抑制剂、有贫血和中危或高危骨髓纤维化患者效果对比。
研究纳入原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者。患者被随机分配(2:1)接受Momelotinib莫洛替尼（200mg，口服，每天一次）（莫洛替尼组），或达那唑（300mg，口服，每天两次）（达那唑组），按脾脏大小（<12cmvs≥12cm）、总症状评分（TSS；<22vs≥22）、随机分组前8周内输注的红细胞或全血单位（0单位vs1-4单位）进行分层vs≥5个单位）等分组。主要终点是第24周时的骨髓纤维化症状TSS缓解率（与基线相比，平均MFSAF TSS降低≥50%）。
195名患者纳入研究，Momelotinib莫洛替尼组（130名[67%]）或达那唑组（65名[33%]），24周随机治疗期内，Momelotinib莫洛替尼组报告TSS降低50%或更多的患者比例显著高于达那唑组（25%vs.9%；比例差异16%[95%CI6-26]，p=0.0095）。
Momelotinib莫洛替尼和达那唑最常见的≥3级不良事件是实验室值的血液学异常、贫血和血小板减少症。
Momelotinib莫洛替尼和达那唑最常见的非血液学3级或更高治疗中出现的不良事件是急性肾损伤和肺炎。
与达那唑相比，莫洛替尼治疗可在临床上显著改善骨髓纤维化相关症状、贫血指标和脾脏反应，且安全性良好。Momelotinib莫洛替尼是治疗骨髓纤维化的有效方法，特别是贫血患者。
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