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Eltrombopag艾曲泊帕长期治疗慢性免疫性血小板减少症儿童患者安全有效吗?

  Eltrombopag艾曲泊帕(ELT)对慢性免疫性血小板减少症(cITP)儿童有效且安全。长期使用Eltrombopag艾曲泊帕的真实世界疗效和安全性怎么样?

  一项真实世界的研究纳入65名慢性免疫性血小板减少症儿科患者。中位年龄为6.34(范围1.65,14.13)岁,随访时间为47.07(36,57)个月,随访时间为40.36(10.53,56.83个月。

  结果显示:有29.23%(19/65)的患者因反应稳定而终止Eltrombopag艾曲泊帕,18.46%(12/65)的患者在19.13(14.53,26.37)个月后因反应丧失(LOR)转用其他药物治疗。在因稳定反应而停止Eltrombopag艾曲泊帕的19名患者中,24.62%(16/65)达到了12m持续治疗缓解(SRoT);最后记录的血小板计数范围为56至166×10最后记录的血小板计数范围为56至166×109/L(中位数107×109/L);4.62%(3/65)的患者在停药后5、6和9个月复发。

  治疗19.13(14.53,26.37)个月后丧失反应的12例患者中,4例改用Avatrombopag阿伐曲泊帕,3例改用hetrombopag海曲泊帕,2例改用中药(TCM),1例接受脾切除术,2例Eltrombopag艾曲泊帕治疗下额外接受泼尼松龙治疗。

  34名患者逐渐减量并保持了持久的反应。

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