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40年来，急性髓系白血病 (AML) 的传统治疗策略主要依赖于标准化疗方案。近年来，AML 治疗的前景发生了巨大的变化，Bcl2 抑制剂 Venetoclax维奈克拉、Fms 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 抑制剂（例如Midostaurin米哚妥林和吉瑞替尼Gilteritinib）以及异柠檬酸脱氢酶 1和2（IDH1和IDH2）抑制剂艾伏尼布ivosidenib和恩西地平enasidenib，以及hedgehog（HH）通路抑制剂格拉吉布glasdegib代表了AML治疗药物的重大进步。 Smoothened (SMO) 抑制剂与低剂量阿糖胞苷的结合标志着最近的一个里程碑。
艾伏尼布ivosidenib 是一流的选择性变构 IDH1R132 抑制剂，显示出诱导原代 mIDH1急性髓系白血病母细胞体外分化的能力。临床数据凸显了其作为独立疗法和联合策略的卓越安全性。
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