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在骨髓增生异常综合征（MDS）患者中，严重的血小板减少与预后不良相关。艾曲泊帕Eltrombopag治疗低危骨髓增生异常综合征和严重血小板减少症患者的效果好吗？
研究纳入国际预后评分系统低或中1风险骨髓增生异常综合征成年患者，血小板(PLT)计数稳定（<30×103/mm3)接受艾曲泊帕Eltrombopag或安慰剂直至疾病进展。主要终点是PLT反应持续时间（PLT-R；从PLT-R发生时间到PLT-R丧失之日计算，定义为出血/血小板计数<30×103/mm3或最后观察日期）以及长期安全性和耐受性。
169名患者被随机分配口服艾曲泊帕Eltrombopag(N=112)或安慰剂(N=57)，起始剂量为每天一次50mg，最大剂量为300mg。25周随访（IQR，14-68）的PLT-R发生率为47/111（42.3%）艾曲泊帕Eltrombopag患者，而安慰剂组为6/54（11.1%）（比值比，5.9；95%CI，2.3）至14.9；P<.001)。在艾曲泊帕Eltrombopag患者中，12/47(25.5%)的PLT-R丢失，60个月时累积血小板减少无复发生存率为63.6%（95%CI，46.0至81.2）。
艾曲泊帕Eltrombopag组中临床显著出血（WHO出血评分≥2）的发生率低于安慰剂组（发生率比，0.54；95%CI，0.38至0.75；P=.0002)。
两组中1-2级不良事件(AE)频率相似，艾曲泊帕Eltrombopag组出现3-4级AE的比例较高。
艾曲泊帕Eltrombopag治疗低危骨髓增生异常综合征合并严重血小板减少症有效且相对安全。
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