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非严重再生障碍性贫血(NSAA)血小板减少症的治疗选择有限。阿伐曲泊帕Avatrombopag用于治疗血小板减少性疾病，但不适用于非严重再生障碍性贫血。
一项研究纳入25名难治性/复发性/不耐受非严重再生障碍性贫血患者，研究阿伐曲泊帕Avatrombopag的有效性和安全性。阿伐曲泊帕Avatrombopag剂量起始为20mg/d，逐渐滴定至最大60mg/d。主要终点是3个月时的血液学反应。
3个月时的总体缓解率(ORR)为56%(14/25)，其中12%(3/25)达到完全缓解(CR)。中位随访时间为7(3-10)个月，ORR和CR率分别为52%和20%。有反应者的阿伐曲泊帕Avatrombopag给药诊断持续时间比无反应者短（10(6-80)个月与37(6-480)个月，p=0.027），并且属于复发/不耐受非严重再生障碍性贫血类型（71%vs27%，p=0.047)；
44%(8/18)的患者在入组前曾接受过艾曲泊帕Eltrombopag治疗，在3个月时出现反应，之前艾曲泊帕Eltrombopag的平均剂量中位数为72.5(50-100)mg/d，平均阿伐曲泊帕Avatrombopag剂量中位数为43.5(20-100)mg/d。3个月ORR与艾曲泊帕Eltrombopag暴露量(p=0.09)、既往艾曲泊帕Eltrombopag使用时间(R2=0.11)或累积艾曲泊帕Eltrombopag剂量(R2=0.30)没有显著相关性。
阿伐曲泊帕Avatrombopag对于难治性、复发性或对CsA/他克莫司±艾曲泊帕Eltrombopag不耐受的非严重再生障碍性贫血患者有效且耐受性良好。早期治疗会显示出更好的短期缓解率。
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