Livmarli马昔巴特maralixibat治疗胆汁淤积和瘙痒的ALGS儿童效果如何？研究纳入31名患有胆汁淤积和瘙痒的ALGS儿童患者，其中90.3%的患者在研究开始时接受至少一种治疗瘙痒的药物。所有患者均存在JAGGED1突变。在最初的5周剂量递增期后，患者接受Livmarli380mcg/kg每天一次的开放标签治疗，持续13周；两名患者在开放标签治疗的前18周内停止治疗。完成开放标签治疗阶段的29名患者随后被随机分配继续用Livmarli治疗或在第19-22周的4周停药期内接受匹配的安慰剂（n=16安慰剂，n=13Livmarli）。所有29名患者均完成了随机、盲法停药期；随后，患者继续接受开放标签Livmarli治疗，剂量为380mcg/kg，每天一次，持续26周。

　　肝脏测试参数的基线平均值（标准差[SD]）如下：血清胆汁酸水平280（213）μml/L，AST158（68）U/L，ALT179（112）U/L，γ-谷氨酰转移酶(GGT)498(399)U/L，TB5.6(5.4)mg/dL。

　　瘙痒症状采用5点顺序反应量表进行评估，分数范围从0（未观察到或报告）到4（非常严重）。如果患者在基线前2周内平均瘙痒评分大于2.0（中度），则纳入试验1。

　　对于随机化患者，基线（治疗前）的平均值(SD)为3.1(0.5)，第18周（随机化前停药期）的平均值(SD)为1.4(0.9)。平均而言，服用Livmarli22周的患者保持瘙痒减轻，而安慰剂组中在第18周后退出Livmarli的患者在第22周时恢复到基线瘙痒评分。。

　　进入开放标签治疗阶段，两个随机治疗组在第28周（即安慰剂患者在停药后接受全剂量Livmarli的第一周）时具有相似的平均瘙痒评分。这些观察者评定的瘙痒结果得到了5岁及以上患者评定的瘙痒的类似结果的支持，这些患者能够自我报告其瘙痒严重程度。

　　Livmarli可能会导致严重的副作用，包括：

　　肝脏检查的变化。某些肝脏检查的变化在Alagille综合征患者中很常见，但在Livmarli治疗期间可能会恶化。症状包括：恶心或呕吐、皮肤或眼白部分变黄、深色或棕色尿液、胃右侧腹部疼痛、食欲不振。

　　胃肠道问题。Livmarli可能会导致胃和肠道问题，包括治疗期间腹泻、胃痛和呕吐。如果比平常更频繁或更严重地出现这些症状，请立即就医。

　　脂溶性维生素(FSV)缺乏症。由体内脂肪中储存的某些维生素（维生素A、D、E和K）水平低引起。FSV缺乏症在Alagille综合征患者中很常见，但在Livmarli治疗期间可能会恶化。

　　Livmarli其他常见副作用是胃肠道出血和骨折。

  　　如需购买Livmarli马昔巴特maralixibat，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询Ing药房客服微信。