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Idhifa（enasidenib恩西地平）是一种专门针对急性髓系白血病（AML）的口服靶向治疗药物。它的作用机制是通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）来发挥疗效。这种抑制作用有助于促进骨髓中未成熟的红细胞（即原始细胞）分化为具有正常功能的红细胞、白细胞和血小板。这些健康细胞对于维持人体正常生理功能至关重要，它们负责将氧气输送到各个组织、抵抗感染以及参与止血过程。
2017年8月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Idhifa用于治疗携带IDH2突变的成年AML患者，这些患者在先前的治疗后病情出现复发或未见改善。据统计，大约8%至19%的AML患者存在IDH2突变。值得一提的是，Idhifa恩西地平是IDH2抑制剂药物类别中的首个药物，它主要针对的是突变的IDH2变体，包括R140Q、R172S和R172K。
关于恩西地平Idhifa治疗难治性AML的效果，已在一项涉及199名复发或难治性AML患者的单臂试验中得到了验证。这些患者均通过RealTime IDH2检测确认存在IDH2突变。试验结果显示，在经过至少6个月的治疗后，19%的患者实现了完全缓解（即治疗后无疾病证据且血细胞计数完全恢复），中位缓解时间为8.2个月。此外，还有4%的患者获得了部分缓解，表现为血细胞计数部分恢复，中位缓解时间为9.6个月。对于那些在研究开始时因AML需要输血或血小板的患者（共157名），经过恩西地平Idhifa治疗后，有34%的患者不再需要输血。
然而，与大多数药物一样，恩西地平Idhifa也存在一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高以及食欲下降。因此，在使用Idhifa时，医生会根据患者的具体情况进行权衡，确保治疗的安全性和有效性。
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