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非严重再生障碍性贫血(非严重再生障碍性贫血)血小板减少症的治疗选择有限。Avatrombopag（DOPTELET阿伐曲泊帕）用于治疗：计划接受手术的慢性肝病成年患者的血小板减少症；对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者的血小板减少症。但不适用于非严重再生障碍性贫血。
DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag治疗难治性/复发性/不耐受非严重再生障碍性贫血的效果和安全性如何？研究纳入25名患者，阿伐曲泊帕剂量起始为20mg/d，逐渐滴定至最大60mg/d。主要终点是3个月时的血液学反应。
结果显示：3个月时的总体缓解率(ORR)为56%(14/25)，其中12%(3/25)达到完全缓解(CR)。中位随访时间为7(3-10)个月，OR和CR率分别为52%和20%。有反应者的阿伐曲泊帕给药诊断持续时间比无反应者短（10(6-80)个月与37(6-480)个月，p =0.027），并且属于复发/不耐受非严重再生障碍性贫血类型（71% vs 27%，p=0.047);44%(8/18)的患者在入组前曾接受过艾曲波帕治疗，在3个月时出现反应，之前艾曲波帕的平均剂量中位数为72.5(50-100)mg/d，平均阿伐曲泊帕剂量中位数为43.5(20-100)mg/d。只有一名患者在停止AVA1个月后复发。
阿伐曲泊帕对于难治性、复发性或对CsA/他克莫司±艾曲波帕不耐受的非严重再生障碍性贫血患者有效且耐受性良好。早期治疗和复发/不耐受AA可能会显示出更好的短期缓解率。 DOPTELET阿伐曲泊帕avatrombopag是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂，TPO受体激动剂与慢性肝病或慢性免疫性血小板减少症患者的血栓形成和血栓栓塞并发症有关。监测血小板计数。监测血栓栓塞事件的体征和症状并立即开始治疗。 阿伐曲泊帕仿制药Avalet已在孟加拉上市，如需用药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询Ing药房客服微信。