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2022年2月，FDA批准Oxlumo（lumasiran）新药申请：晚期1型原发性高草酸尿症。
PH1是一种超罕见的遗传疾病，其特征是肝脏中草酸过度产生。草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和泌尿道中沉积，并可能导致形成疼痛和复发性肾结石和肾钙质沉着症，进而发展为肾功能衰竭。PH1还可导致草酸盐沉积在肾脏以外的多个器官中，这种情况称为全身性草酸盐中毒。
Oxlumo已获批治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)，以降低儿科和成人患者尿草酸盐(UOx)和血浆草酸盐(POx)水平
Oxlumo治疗使POx显著降低，并在肾功能受损患者（包括肾功能衰竭患者、接受血液透析治疗的患者）中表现出令人鼓舞的安全性和耐受性。POx升高与草酸中毒的病理生理直接相关，导致草酸盐在肾外组织中全身沉积，可能导致骨折、心肌病、红细胞生成受损、视力丧失、皮肤溃疡等严重表现。
对患有PH1的儿科和成人患者的UOx的持续减少分别到第24个月和第12个月。
中位随访6个月，其中使用lumasiran治疗导致不依赖透析和依赖透析的患者从基线到第6个月的POx显著降低。早在第一个月，这两个队列中的患者就出现了POx的减少。
在队列A（不依赖透析）中，使用Oxlumo治疗导致POx从基线到第6个月平均减少33%（LS平均值；95%CI：-82%、15%）；
在队列B（依赖血液透析）中，使用Oxlumo治疗导致POx从基线到第6个月平均降低42%（LS平均值；95%CI：-51%，34%）。
Oxlumo最常见的副作用是注射部位反应(ISR)，均为轻度和短暂的。如需购买Oxlumo，可登录印度全球药房中文官网下单。药品从国外药房直邮，确保正品。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。