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2026年9月，美国FDA批准Ionis
Pharmaceuticals公司开发的Zanvastro（通用名zilganersen）上市，用于儿童和成人亚历山大病（Alexander
disease）的治疗，成为该罕见遗传病历史上首个获批的针对性治疗药物。
亚历山大病是极为罕见的遗传性神经系统疾病，由GFAP基因突变引起。突变导致星形胶质细胞中GFAP蛋白异常堆积，引发进行性神经功能退化。患者多在婴幼儿期起病，表现为运动发育倒退、癫痫发作、巨头畸形、吞咽困难，也可在青少年或成年期起病，病程进行性加重。既往全球仅有对症支持治疗，预后较差。
zilganersen：针对病因的反义寡核苷酸药物
zilganersen是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，机制是"从源头减毒"：特异性结合GFAP基因的mRNA，减少致病性GFAP蛋白的产生，从而延缓疾病进展。这种对因治疗思路与近年获批的SMA、亨廷顿病ASO药物一脉相承。
Zanvastro效果如何？
支持获批的I-III期研究纳入54例1.5岁至53岁患者（以儿童为主），采用鞘内注射给药：治疗61周时，50mg组患者功能性移动能力（10米步行测试）较安慰剂组改善33.3%（p=0.0412），达到主要终点；2-4岁低龄患者粗大运动功能评估（GMFM-88）较对照改善22.9分，提示越早治疗获益越大。结果表明该药可显著延缓运动功能退化，对疾病早期、尚有运动储备的患者价值尤其突出。
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温馨提示：罕见病"早诊断、早治疗"至关重要。本文仅作新药资讯参考，不构成任何用药建议。