肥厚型心肌病是一种以心室壁异常增厚为特征的遗传性心脏病，全球患病率约1/500，中国约有150万至200万患者。其中梗阻性肥厚型心肌病约占三分之二，患者由于室间隔肥厚导致左心室流出道梗阻，出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸和晕厥，严重者可发生猝死。传统治疗依赖β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂，但许多患者即使接受最大耐受剂量药物治疗，症状仍持续存在，最终需要接受室间隔减容术。玛伐凯泰作为全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，为这类患者带来了首个针对疾病根本机制的靶向治疗。

　　玛伐凯泰的作用机制精准而独特。肥厚型心肌病的核心病理生理是心肌肌球蛋白的过度活性，导致心肌收缩力过强、心室壁增厚和流出道梗阻。玛伐凯泰通过变构抑制心肌肌球蛋白，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥形成，降低心肌收缩力，从而减轻左心室流出道梗阻，改善心脏充盈和症状。这种"治本"的机制与传统药物单纯减慢心率或降低心肌收缩力的"治标"作用截然不同。

　　在关键的3期EXPLORER-HCM试验中，玛伐凯泰治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效得到了确证。这项多中心双盲安慰剂对照试验纳入251例纽约心功能分级2至3级的患者，结果显示主要复合终点即峰值氧耗量改善且纽约心功能分级改善1级以上的患者比例，玛伐凯泰组为37%，安慰剂组为17%，p值为0.0005。在左心室流出道峰值压力阶差方面，玛伐凯泰组较基线降低36mmHg，安慰剂组无显著变化。完全临床应答即纽约心功能分级1级且运动后压力阶差小于30mmHg的患者比例，玛伐凯泰组为27.4%，安慰剂组仅为0.8%。

　　在中国开展的EXPLORER-CN研究进一步验证了玛伐凯泰在中国患者中的疗效。81例患者随机接受玛伐凯泰或安慰剂治疗30周。结果显示，Valsalva激发左心室流出道峰值压力阶差从基线的106.8mmHg降至第30周的48.9mmHg，平均降低51.1mmHg，而安慰剂组从99.8mmHg升至116.3mmHg。59.3%的患者纽约心功能分级至少改善1级，安慰剂组仅为14.8%。48.1%的患者压力阶差降至30mmHg以下，59.3%降至50mmHg以下。

　　在VALOR-HCM研究中，对于症状严重且已安排室间隔减容术的患者，玛伐凯泰治疗56周后，仅8.9%的患者仍符合手术标准，而安慰剂组为19.2%。这意味着玛伐凯泰使超过9成的患者避免了手术。

　　玛伐凯泰的推荐起始剂量为每日2.5毫克，根据超声心动图监测的左心室射血分数和压力阶差调整，目标剂量通常为每日5至15毫克。

　　玛伐凯泰仿制药现已登陆老挝市场，其商品名为LuciMava。如您有购买需求，只需登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com，即可轻松下单这款优质仿制药。该网站为您提供安全、便捷的在线购物体验。