甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺滤泡旁细胞的恶性肿瘤，约占所有甲状腺癌的1%至2%。与常见的分化型甲状腺癌不同，甲状腺髓样癌对放射性碘治疗不敏感，化疗效果也极为有限。对于无法手术切除或已发生远处转移的晚期患者，治疗选择长期匮乏，预后极差。凡德他尼的出现为这一罕见肿瘤的治疗带来了曙光。作为首个获批用于治疗甲状腺髓样癌的靶向药物，凡德他尼的临床数据令人瞩目。

　　凡德他尼是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够同时靶向RET原癌基因、血管内皮生长因子受体和表皮生长因子受体。在甲状腺髓样癌中，约25%的病例与RET基因突变相关，这些突变驱动肿瘤细胞的持续增殖和存活。凡德他尼通过抑制RET激酶活性，阻断下游信号传导，从而抑制肿瘤生长。同时，其对血管内皮生长因子受体的抑制作用还能阻断肿瘤血管生成，进一步遏制肿瘤的进展。

　　凡德他尼的推荐剂量为300毫克，每日一次，口服给药，可与食物同服或空腹服用。药物应整片吞服，不要压碎。如果患者吞咽困难，可以将药片分散在2盎司水中，搅拌约10分钟后立即服用，剩余残渣再用4盎司水冲洗后服用。这种分散服用的方法为吞咽困难的患者提供了便利，但不应使用其他液体分散药物。

　　凡德他尼的获批基于关键的三期临床试验ZETA。该研究纳入了331例无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，按2比1随机分配接受凡德他尼300毫克每日一次或安慰剂治疗。结果显示，凡德他尼组的中位无进展生存期为30.5个月，而安慰剂组为19.3个月，凡德他尼将疾病进展的风险降低了46%。客观缓解率为44%，而安慰剂组仅为1%。总生存期数据虽然未达到统计学显著差异，但显示出有利于凡德他尼的趋势。这些数据充分证明了凡德他尼在延缓甲状腺髓样癌进展方面的显著疗效。

　　在安全性方面，凡德他尼的不良反应需要患者和医生高度重视。美国食品药品监督管理局在药品标签上设置了黑框警告，提示该药可能导致QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和猝死。QT间期是心电图上反映心室复极过程的指标，延长可能导致严重的心律失常。在ZETA试验中，14%的凡德他尼组患者出现QTc间期超过500毫秒，而安慰剂组仅为1%。虽然未出现尖端扭转型室性心动过速的病例，但这一风险不容忽视。

　　凡德他尼仿制药LuciVande（老挝卫生部批准上市）近期也获老挝卫生部批准上市，如需购买，可登录www.ingpharma.com印度全球药房唯一官方中文网站，支持银行线下转账及中国支付宝扫码付款，所有药品由印度药房或药厂直接发货邮寄到客户手中，并提供发票，从源头上杜绝伪劣产品。