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移植物抗宿主病 (GVHD) 仍然是异基因造血干细胞移植的主要限制。只有一半的严重急性 GVHD
患者对皮质类固醇的一线治疗有反应，鲁索替尼已获批治疗 12
岁及以上成人和儿童患者的皮质类固醇难治性急性 GVHD。
一项研究在接受异基因干细胞移植后发生类固醇难治性或类固醇依赖性慢性移植物抗宿主病（GvHD）的儿童（≥12岁）和成人患者中开展。
数据显示：与最佳可用疗法（BAT）相比，ruxolitinib显著改善了类固醇难治性/依赖性慢性GvHD患者的预后，包括改善无失败生存期（FFS）和患者报告症状。新的亚组分析显示，在治疗第24周，与BAT相比，ruxolitinib在所有主要亚组（包括基线器官受累）均显示出更高的总缓解率（ORR）。
研究显示：治疗第24周，与最佳可用疗法（BAT）组相比，ruxolitinib组总缓解率（ORR）显著提高（49.7% vs 25.6%）。同时，从任何时间点直至第24周，ruxolitinib组有76.4%的患者实现最佳总缓解（BOR），BAT组为60.4%。Jakavi组中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，BAT组为6.24个月。
此外，与BAT组相比，ruxolitinib组无失败生存期（FFS；定义为疾病早期复发、启动新的系统疗法治疗慢性GvHD、死亡的死亡）表现出显著改善（中位FFS：未达到 vs 5.7个月）
ruxolitinib组在患者自我报告症状方面与BAT组相比有更大的改善（24.2% vs 11%）。
无论基线受累的各个器官是什么，接受ruxolitinib治疗的患者都有更好的预后。
ruxolitinib鲁索替尼最常见的不良反应为：血小板减少、贫血、中性粒细胞减少和肺炎。
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