IDH1/2突变是低级别胶质瘤最常见的驱动基因变异，约占全部II级、III级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤的70%以上，这类肿瘤虽然生长相对缓慢，但传统手术联合放化疗的模式仍无法完全阻断肿瘤的恶性进展，多数患者会在确诊后5~10年内出现肿瘤进展、恶性升级，最终进展为高级别胶质母细胞瘤，长期生存预后仍不理想。伏昔尼布作为全球首款针对IDH1/2突变的口服选择性抑制剂，其针对IDH突变残留/复发低级别胶质瘤的临床疗效已通过核心注册研究得到充分验证，所有公开披露的核心数据均经独立神经放射学评审委员会确认，为这类中枢神经系统肿瘤带来了全新的精准治疗突破。

　　支撑其获批的核心研究是代号为INDIGO的全球多中心III期临床试验，共纳入331例存在残留或复发的IDH1/2突变低级别胶质瘤患者，所有入组患者均不适合立即接受手术或放化疗，按1:1随机分配接受伏昔尼布单药治疗或安慰剂对照。最终研究结果显示，经独立评审委员会评估的主要终点无进展生存期（PFS），伏昔尼布组达到‌27.7个月‌，显著优于安慰剂组的11.1个月，疾病进展风险相对降低61%，这一数据在低级别胶质瘤的靶向治疗领域实现了前所未有的疗效突破。次要终点方面，伏昔尼布组的客观缓解率（ORR）达到53%，其中完全缓解率达到18%，部分缓解率为35%，而安慰剂组的客观缓解率仅为2%，差距十分显著。

　　针对患者最关注的肿瘤生长控制情况，研究中通过连续影像学监测肿瘤体积变化发现，伏昔尼布组有77%的患者实现了肿瘤体积缩小，而安慰剂组仅有18%的患者出现肿瘤体积缩小，超过半数接受伏昔尼布治疗的患者，肿瘤体积缩小幅度超过30%。在症状改善维度，伏昔尼布组患者的癫痫发作频率、认知功能评分、生活质量评分均显著优于安慰剂组，38%的基线存在频繁癫痫发作的患者，在接受伏昔尼布治疗后6个月内实现了癫痫完全无发作，大幅改善了低级别胶质瘤患者的长期生存质量。

　　安全性层面，伏昔尼布的治疗相关不良反应整体轻微，最常见的1~2级不良事件为转氨酶升高、恶心、乏力，3级及以上治疗相关不良事件的发生率仅为24%，因不良反应导致的永久停药比例不足5%，远低于传统放化疗的毒副反应水平。基于INDIGO研究的优异数据，伏昔尼布成为全球首个获批用于IDH突变低级别胶质瘤的靶向药物，彻底打破了该类肿瘤长期以来缺乏精准治疗手段的临床困境。

　　伏昔尼布仿制药已在老挝上市，由老挝卢修斯制药仿制，商品名：LuciVora，如需购买LuciVora，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。