进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组罕见的遗传性肝病，患儿从出生或婴幼儿期就开始遭受严重瘙痒的折磨。这种瘙痒不同于普通的皮肤过敏，它是由胆汁酸在皮肤中沉积刺激神经末梢引起的，剧烈且持续，常常使患儿整夜无法入睡，不断抓挠直至皮肤破损流血。长期的睡眠剥夺和营养不良严重影响患儿的生长发育，许多患儿在成年之前就会发展为肝硬化和肝衰竭。奥维昔巴特的获批，为这些患儿及其家庭带来了首个专门针对胆汁淤积性瘙痒的非全身性治疗选择，从根本上改善了患儿的生活质量和预后。

　　奥维昔巴特的作用机制独特而精准。它是一种口服的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，作用于肠道局部，几乎不被全身吸收。在正常生理状态下，胆汁酸在肝脏合成后分泌入肠道帮助脂肪消化，大部分胆汁酸在回肠末端通过IBAT被重吸收回肝脏，形成肠肝循环。在胆汁淤积性肝病中，肠肝循环中的胆汁酸总量增加，过多的胆汁酸沉积在皮肤中引发难以忍受的瘙痒。奥维昔巴特通过抑制回肠末端的IBAT，阻断胆汁酸的重吸收，增加胆汁酸从粪便中的排泄，从而降低全身胆汁酸池的总量，从根本上减轻胆汁淤积性瘙痒。

　　在关键的PEDFIC 1临床试验中，奥维昔巴特在瘙痒评分和血清胆汁酸水平两个主要终点上均显著优于安慰剂组。使用PRUCISION观察仪评估，奥维昔巴特组有53.5%的患者达到瘙痒应答，安慰剂组仅为28.7%。在血清胆汁酸方面，奥维昔巴特组有42.9%的患者达到应答，安慰剂组仅为3.4%。PEDFIC 2长期开放标签扩展研究进一步证实了疗效的持久性。

　　对于患儿家庭而言，奥维昔巴特的口服给药方式和良好的安全性特征具有特殊的意义。患儿无需频繁住院接受注射治疗，可以在家中按时服药，维持正常的生活和学习节奏。由于药物几乎不被全身吸收，避免了传统全身性药物可能带来的系统性不良反应，这对于需要长期治疗的儿童患者尤为重要。当然，治疗期间需要定期监测脂溶性维生素水平，因为胆汁酸排泄增加可能影响维生素A、D、E、K的吸收，必要时需补充。

　　Alagille综合征是奥维昔巴特的另一个获批适应症。ASSERT临床试验显示，奥维昔巴特在这一人群中同样显著改善了瘙痒评分并降低了血清胆汁酸水平。对于同时累及肝脏、心脏、骨骼和眼睛等多个系统的Alagille综合征患儿而言，有效控制肝脏症状意味着整体预后的显著改善。

　　奥维昔巴特仿制药已在老挝上市，印度卢修斯制药生产的LuciOdevi，如需购买奥维昔巴特仿制药LuciOdevi，可登录印度全球药房中文官网下单。药品从国外药房直邮，确保正品。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。