作为覆盖全部ABL激酶突变谱的第三代广谱ABL抑制剂，普纳替尼（ponatinib，LuciPona）凭借无死角的突变抑制能力，对一代、二代TKI耐药后出现的几乎所有ABL激酶区突变都能产生强效抑制作用，即便是已经进展至急变期的难治性白血病患者，也能通过该药快速获得深度血液学缓解，成功桥接造血干细胞移植，最终实现长期生存。

　　在普纳替尼广泛应用之前，进展至急变期的耐药CML患者几乎没有有效的治疗手段。根据2024年中国慢性髓性白血病联盟发布的《急变期CML诊疗现状调研》，国内每年约有3000名CML患者在一代、二代TKI长期耐药后进展至急变期，这类患者的预后极差，传统的姑息化疗方案的完全血液学缓解率仅为20%左右，中位总生存期不足6个月，近70%的患者在等待造血干细胞移植的过程中，就因疾病快速进展失去了移植机会。同时这类急变期患者往往携带复杂的ABL激酶区多突变，传统的二代TKI仅能覆盖不到50%的突变类型，近80%的患者对所有二代TKI治疗无应答，临床长期缺乏一款能覆盖全部耐药突变、快速控制急变期病情的强效靶向药物，大量患者在急变期阶段失去了获得长期生存的最后机会。

　　普纳替尼通过独特的分子结构设计，突破了ABL激酶区T315I守门人突变带来的空间位阻限制，对目前已发现的超过90种ABL激酶区耐药突变都能产生强效抑制作用，实现了全突变谱的无死角覆盖，能快速降低急变期患者的肿瘤负荷，让患者在短时间内回到血液学缓解状态，为造血干细胞移植创造窗口。支撑其急变期人群疗效的全球PACE核心临床研究数据显示，62名进展至急变期的CML患者，接受普纳替尼治疗后，58%的患者获得了主要血液学缓解，32%的患者获得了完全细胞遗传学反应，中位缓解持续时间达到12.9个月。2026年公布的中国急变期人群真实世界研究数据进一步验证，119名入组的急变期CML患者，接受普纳替尼规范治疗后，67%的患者在3个月内回到慢性期状态，其中52%的患者成功桥接异基因造血干细胞移植，移植后的3年总生存率达到58%，远高于传统治疗不足20%的历史生存率。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉与老挝两地成功上市，其中孟加拉碧康制药的PONATINIX、孟加拉耀品国际制药的PONAXEN，以及老挝卢修斯制药的LuciPona，均为患者提供了更多治疗选择。若您有购买普纳替尼仿制药的需求，可登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com轻松下单。如有任何疑问，欢迎随时咨询ING药房的专业客服。