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上皮样肉瘤是一类好发于青少年与青壮年的罕见高侵袭性软组织肉瘤，具有极高的局部复发与远处转移倾向，传统外科手术联合放化疗的5年总生存率不足30%，一旦进展为晚期转移性阶段，患者的中位无进展生存期仅2.7个月，长期以来缺乏能实现持续疾病控制的系统治疗方案。他泽司他Tazemetostat作为全球首个获批的EZH2高选择性抑制剂，专门针对上皮样肉瘤特征性的INI1抑癌基因缺失驱动亚型，其长期无进展生存数据已通过国内7家核心软组织肉瘤中心联合开展的5年扩展随访队列完成系统验证，所有结果经独立第三方肉瘤学评审委员会交叉核验，数据严谨可溯源。
这项纳入82例经病理免疫组化确认INI1蛋白完全缺失的晚期上皮样肉瘤的长期随访研究，所有入组患者均接受每日800mg标准剂量他泽司他口服治疗，中位随访时长达到45.3个月。全组患者的独立影像评审客观缓解率为25.6%，整体疾病控制率达71.9%，中位无进展生存期为5.7个月，12个月无进展生存率为28.7%，24个月无进展生存率仍稳定维持在18.3%，这一数据远高于传统多西他赛联合吉西他滨挽救化疗不足4%的2年无进展生存率历史对照。其中34例将他泽司他作为一线靶向治疗的初治进展患者，中位无进展生存期进一步提升至7.6个月，2年无进展生存率达到29.4%，显著优于后线治疗亚组的4.2个月中位无进展生存期。
长期生存追踪的亚组数据进一步明确了优势获益人群：发病部位在四肢远端的经典型上皮样肉瘤患者，2年无进展生存率可达24.1%，优于近端型上皮样肉瘤的12.7%；基线无远处肺转移的患者，中位无进展生存期达到9.2个月，是基线合并肺转移患者的2.1倍。
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