米托坦（Mitotane，商品名Lysodren/利舒仁）是目前唯一同时获得美国FDA和欧洲EMA批准的肾上腺皮质癌治疗药物，1970年上市至今已在全球使用超过半个世纪，2023年9月正式获中国国家药监局批准上市。

　　用法用量的设计极为讲究，核心原则是"低剂量起始、逐步递增、血药浓度监测"。成人初始剂量为每日2至6克，分3至4次口服，整粒吞服，不得打开、咀嚼或压碎。随后根据耐受性每3天递增0.5克，直至达到目标血药浓度14至20毫克每升，或达到最大耐受剂量。临床实践中多数患者最终稳定在每日8至10克，部分耐受良好者可增至每日18克。由于米托坦是脂溶性药物，饱腹服用可提高约40%的生物利用度，建议与富含脂肪的食物同服。

　　血药浓度监测是剂量调整的核心依据。治疗初期每3至4周监测一次，达标后可延长至每6至12周一次。血药浓度低于14毫克每升，按每日1克递增直至达标；维持在14至20毫克每升区间则保持现有剂量；超过20毫克每升则需将剂量减少至当前剂量的50%至75%，以避免神经毒性。有一条硬性禁忌必须牢记：米托坦不得与螺内酯联用，螺内酯可拮抗米托坦的肾上腺抑制作用，直接导致疗效丧失。

　　疾病控制率是衡量米托坦最硬核的临床证据。FIRM-ACT III期试验纳入304例晚期肾上腺皮质癌患者，米托坦联合EDP方案（依托泊苷+阿霉素+顺铂）的客观缓解率达到23.2%，显著优于链脲佐菌素联合米托坦方案的9.2%，中位无进展生存期延长至5.0个月对2.1个月，疾病进展或死亡风险降低超过一半。回顾性研究中，米托坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌的客观缓解率为34%至61%，中位缓解期6至7个月，意味着超过三分之一到超过六成的患者肿瘤实现显著缩小。

　　ADIUVO研究聚焦术后辅助治疗，纳入91例R0切除且Ki-67不超过10%的低中危患者。中位随访48个月时，米托坦组5年无复发生存率79%，观察组75%，风险比0.74，提示复发风险可降低约四分之一。5年总生存率米托坦组高达95%，观察组86%。一项回顾性研究更显示，术后辅助米托坦治疗可将中位无复发生存期从10个月延迟至42个月，患者总生存期从52个月延长至110个月。

　　安全性方面，胃肠道反应总体发生率高达79%，其中恶心39%、呕吐37%、腹泻31%、厌食24%，多数出现在剂量递增期。神经肌肉毒性总体发生率49%，嗜睡32%、头晕15%、疲乏12%。因不良反应导致的3级毒性包括肝毒性、胃肠道毒性、神经毒性和血液毒性，但永久停药率并不高。米托坦用23.2%的联合方案客观缓解率、61%的单药最高缓解率和42个月的术后无复发生存期证明：对于肾上腺皮质癌这一5年生存率仅15%至44%的罕见恶性肿瘤，这款药物能让肿瘤实实在在地缩小，且缩小的状态能维持超过半年。

　　米托坦仿制药已在老挝上市，老挝卢修斯制药的LUCIMITO，老挝东盟制药的Mytanne，如需购买米托坦及其仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。