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2022年9月，FDA受理leniolisib的新药申请：治疗活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种罕见的原发性免疫缺陷）的年龄≥12岁的青少年和成人患者。
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，由调节白细胞成熟的PIK3CD或PIK3R1两个基因中的任何一个变异引起的。这些基因的变异导致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路的过度活跃。PI3Kδ通路中的平衡信号传导对生理免疫功能至关重要。当这种通路过度活跃时，免疫细胞无法成熟和正常运作，导致免疫缺陷和失调。APDS的特点是严重的复发性鼻窦炎、淋巴增生、自身免疫和肠病。由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原发性免疫缺陷，APDS患者经常被误诊，诊断延误平均为7年。由于APDS是一种进行性疾病，随着时间的推移，这种延迟可能导致损伤的累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。数据表明，与安慰剂相比，leniolisib疗效显著，患者淋巴结病变指数与基线相比显著减小，免疫功能正常化。leniolisib均显示出良好的耐受性。
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