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leniolisib治疗活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS)申请上市!leniolisib作用机制

  2022年9月,FDA受理leniolisib的新药申请:治疗活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种罕见的原发性免疫缺陷)的年龄≥12岁的青少年和成人患者。  

  APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷,由调节白细胞成熟的PIK3CD或PIK3R1两个基因中的任何一个变异引起的。这些基因的变异导致PI3Kδ(磷酸肌醇3-激酶δ)通路的过度活跃。PI3Kδ通路中的平衡信号传导对生理免疫功能至关重要。当这种通路过度活跃时,免疫细胞无法成熟和正常运作,导致免疫缺陷和失调。APDS的特点是严重的复发性鼻窦炎、淋巴增生、自身免疫和肠病。由于这些症状可能与多种疾病有关,包括其他原发性免疫缺陷,APDS患者经常被误诊,诊断延误平均为7年。由于APDS是一种进行性疾病,随着时间的推移,这种延迟可能导致损伤的累积,包括永久性肺损伤和淋巴瘤。数据表明,与安慰剂相比,leniolisib疗效显著,患者淋巴结病变指数与基线相比显著减小,免疫功能正常化。leniolisib均显示出良好的耐受性。

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