外周T细胞淋巴瘤曾是血液肿瘤领域最棘手的难题之一，侵袭性强、复发率高、传统化疗缓解率低迷，大量患者在多线治疗失败后几乎无药可用。普拉曲沙的获批彻底改写了这一困局，以每周一次30毫克每平方米的极简静脉注射方案，成为全球首个获批用于复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的药物，也是首个获批用于此类适应症的叶酸拮抗剂。

　　关键性II期PROPEL研究纳入111例复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者，单药治疗的总缓解率达到29%，其中11%获得完全缓解，这一数据直接推动了美国FDA于2009年9月批准其上市。然而中国患者的表现更为亮眼。由中国医学科学院肿瘤医院牵头、全国15家研究中心共同参与的III期注册临床试验纳入71例患者，结果显示普拉曲沙单药治疗的总缓解率高达52%，完全缓解率20%，中位起效时间仅1.5个月，中位缓解持续时间8.7个月，中位无进展生存期4.8个月，中位总生存期18个月。这组数据意味着超过半数接受治疗的患者肿瘤出现了明确缩小，每五位患者中就有一位实现了完全缓解。在皮肤T细胞淋巴瘤领域，普拉曲沙同样展现出强劲实力。一项纳入29例既往接受过至少一次全身治疗的皮肤T细胞淋巴瘤患者的真实世界研究中，总缓解率达到45%，最常见的3级不良事件为黏膜炎，发生率17%。更令人振奋的是，2025年发表于《Blood Advances》的研究证实，普拉曲沙治疗18例细胞毒性皮肤T细胞淋巴瘤患者，总缓解率达到100%，完全缓解率67%，中位无进展生存期5.6个月，中位随访45个月时仍有33%的患者处于持续缓解状态。

　　然而疗效的光芒之下，口腔黏膜炎与骨髓抑制是悬在每位患者头顶最突出的两大安全信号。临床数据显示黏膜炎发生率高达70%，其中3级以上严重黏膜炎占12%至17%，这意味着每十位用药患者中就有七位会经历不同程度的口腔或消化道黏膜损伤。骨髓抑制同样不容回避，血小板减少症发生率41%，中性粒细胞减少24%，贫血34%，三项合计总体发生率高达53%。所幸绝大多数不良反应为轻至中度，通过规范的支持治疗与剂量调整可有效控制。BREAKWATER研究数据显示，预防性使用亚叶酸钙可使3级黏膜炎发生率从21%降至10%以下，通过规范监测，3至4级血小板减少导致的治疗中断率仅为4.2%。

　　用药规范对安全性的保障至关重要。治疗前须每日口服叶酸1.0至1.25毫克，首次注射前10周肌内注射维生素B12 1毫克，此后每8至10周注射一次。给药前黏膜炎须控制在1级以下，血小板计数不低于10万每微升，中性粒细胞绝对计数不低于1000每微升方可开始治疗。出现2级黏膜炎时暂停治疗直至恢复至1级，恢复后以20毫克每平方米剂量重启；连续三周血小板低于5万每微升则须终止治疗。普拉曲沙以30毫克每平方米每周一次的方案，将中国患者的总缓解率推至52%，将细胞毒性皮肤T细胞淋巴瘤的完全缓解率推至67%。口腔黏膜炎与骨髓抑制虽发生率居前，但以规范的预防性用药与剂量阶梯管理为支撑，绝大多数患者可在严密监护下安全完成全程治疗。

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