2024年11月15日，美国FDA正式批准首个menin抑制剂Revuforj（revumenib），用于治疗伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因易位的复发或难治性急性白血病，适用人群涵盖1岁及以上的成人与儿童患者。这一里程碑式的获批，终结了KMT2A易位白血病长期无靶向药物可用的至暗时代。Syndax Pharmaceuticals公司研发的这款口服小分子药物，以商品名REVUFORJ在美国上市，老挝卢修斯制药生产的LuciRevu仿制版本同步面向全球市场，两者活性成分完全一致，均以revumenib为唯一有效成分。

　　AUGMENT-101关键性II期临床试验的数据掷地有声。这项开放标签、多中心、单臂研究（NCT04065399）共纳入104名至少30天大的KMT2A易位复发或难治性急性白血病患者，排除了具有11q23部分串联重复的患者。主要疗效终点为完全缓解加部分血液学恢复的完全缓解率（CR+CRh）。结果显示，CR+CRh比例达到21.2%（95%置信区间13.8至30.3），中位CR+CRh持续时间为6.4个月（95%置信区间2.7至不可估计）。在22名达到CR或CRh的患者中，中位达到时间仅为1.9个月，范围从0.9至5.6个月。13名患者达到CR，中位持续时间4.3个月；9名患者达到CRh，中位持续时间6.4个月。

　　亚组分析揭示了更为精细的疗效图谱。86名急性髓系白血病患者中CR+CRh率为21%，16名急性淋巴细胞白血病患者中为19%，混合表型急性白血病患者中高达50%。在83名基线时依赖红细胞或血小板输血的患者中，14%在56天内成功摆脱输血依赖；21名基线不依赖输血的患者中，48%维持了输血独立状态。这些数据有力证明，revumenib不仅能缩小肿瘤，更能切实改善患者的生活质量。

　　扩展队列的疗效数据更加令人振奋。在中位随访6.1个月时，57名疗效人群的总体反应率高达63%，其中CR 18%、CRh 5%、CRi 1.8%、CRp 19%，另有18%达到无形态白血病状态。获得形态学缓解的患者中，84%保留了可检测的KMT2A融合，但大多数患者在后续治疗周期中清除了这些重排，完全细胞遗传学应答率达64%，中位获得时间1.9个月。更具临床价值的是，40%的应答者得以继续进行异基因干细胞移植，这对于复发或难治性白血病患者而言往往是通往治愈的最后桥梁。

　　安全性数据同样构筑了坚实的用药信心。最常见不良反应包括恶心44.7%、发热性中性粒细胞减少38.3%、腹泻35.1%、呕吐30.9%、分化综合征27.7%、低钾血症27.7%、鼻衄26.6%及QTc延长25.5%。3级或以上不良反应中，发热性中性粒细胞减少最为突出，达37.2%，其次为贫血18.1%、中性粒细胞减少16.0%、白细胞减少16.0%、血小板减少14.9%。3级分化综合征发生率16.0%，3级QTc延长13.8%。因不良事件导致的停药率仅6%，无患者因不良反应永久停药。推荐剂量为每12小时口服163毫克联合强效CYP3A4抑制剂，或每12小时276毫克单药使用。LuciRevu作为仿制药，严格遵循原研品的活性成分、剂型与给药方案，生物等效性验证确保其血药暴露水平与REVUFORJ处于同一治疗窗内。从21.2%的CR+CRh率到63%的总体反应率，从6.4个月的缓解持续时间到40%的移植衔接率，revumenib以精准的基因检测驱动和扎实的临床数据，在KMT2A易位急性白血病的治疗中确立了不可替代的标杆地位。

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