弥漫性中线胶质瘤（DMG）是一种罕见且极具侵袭性的中枢神经系统肿瘤，其中携带H3K27M突变的类型预后极差，传统治疗手段效果有限。2025年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准多达维普龙（Dordaviprone，商品名Modeyso）用于治疗1岁及以上、经既往治疗后疾病进展且携带H3K27M突变的DMG患者。

　　多达维普龙获批是基于多项临床试验的综合结果。在美国开展的5项开放标签、非随机临床试验（ONC006、ONC013、ONC014、ONC016、ONC018）中，共纳入50例复发性H3K27M突变型DMG的儿科和成年患者。这些患者入组前至少90天接受过放疗，有足够的洗脱期，卡氏功能状态评分或兰斯基功能状态评分至少为60，且皮质类固醇使用稳定或减少，同时排除了患有原发性脊柱肿瘤、弥漫性内生型脑桥胶质瘤、脑脊液播散或非典型组织学类型的患者。

　　研究结果显示，多达维普龙展现出一定的治疗效果。总体缓解率（ORR）为22%（95%置信区间：12% - 36%），中位缓解持续时间（DOR）为10.3个月（95%置信区间：7.3 - 15.2个月）。在11例达到客观缓解的患者中，73%的患者DOR至少达到6个月，27%的患者DOR至少达到12个月。此外，中位缓解时间为8.3个月（范围：1.9 - 15.9个月）。在15例可评估患者中，7例实现了皮质类固醇剂量降低50%或更多，降低率为46.7%（95%置信区间：21.3% - 73.4%），20.6%的可评估患者功能评分有所改善。这些数据表明，多达维普龙为H3K27M突变型DMG患者提供了一种新的有效治疗选择，尤其是对于那些在传统治疗后疾病仍进展的患者。

　　用药剂量与方式

　　根据说明书，多达维普龙的用药剂量因患者年龄和体重而异。对于成人患者，推荐剂量为每周口服625毫克，应在空腹状态下服用，即餐前至少1小时或餐后至少3小时，胶囊应整粒吞服。若无法整粒吞服，可将胶囊打开，将内容物与15 - 30毫升的液体混合，并在2小时内口服该混合物；若超过2小时未使用，应丢弃并重新配制剂量。

　　对于1岁及以上且体重≥10公斤的儿童患者，推荐剂量根据体重分层确定：体重10公斤至12.5公斤以下，每次125毫克，每周一次；体重12.5公斤至27.5公斤以下，每次250毫克，每周一次；体重27.5公斤至42.5公斤以下，每次375毫克，每周一次；体重42.5公斤至52.5公斤以下，每次500毫克，每周一次；体重≥52.5公斤，每次625毫克，每周一次。同样应持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　若漏服时间不超过2天，应尽快补服；若漏服超过2天，则应跳过该次漏服剂量，按原计划在下次给药时间正常服用。若发生呕吐，不应补服，按原计划在下次给药时间正常服用即可。

　　疲劳管理

　　疲劳是多达维普龙治疗过程中常见的不良反应之一。在临床试验中，部分患者出现不同程度的疲劳症状，这可能影响患者的生活质量和治疗依从性。因此，有效的疲劳管理对于提高患者的生活质量和治疗效果至关重要。

　　首先，患者应保证充足的休息和睡眠。合理安排作息时间，每天保持足够的睡眠时间，避免熬夜和过度劳累。在白天，可适当安排短时间的午休，以缓解疲劳。

　　其次，适当的运动有助于改善疲劳症状。患者可以根据自身情况选择适合的运动方式，如散步、瑜伽等有氧运动。运动强度应循序渐进，避免过度运动导致疲劳加重。运动不仅可以增强体质，还能改善患者的心理状态，提高生活质量。

　　再者，饮食调整也对疲劳管理有一定帮助。患者应保证摄入均衡的营养，多摄入富含蛋白质、维生素和矿物质的食物，如瘦肉、鱼类、新鲜蔬菜和水果等。同时，应避免食用油腻、辛辣和刺激性食物，以免加重胃肠道负担，影响营养吸收。

　　此外，心理支持也不容忽视。患者在面对疾病和治疗过程中可能会产生焦虑、抑郁等不良情绪，这些情绪会进一步加重疲劳症状。家属和医护人员应给予患者充分的关心和支持，鼓励患者积极面对疾病，保持乐观的心态。必要时，可寻求专业心理医生的帮助，进行心理疏导和治疗。

　　注意事项

　　在使用多达维普龙治疗过程中，还需注意一些特殊事项。多达维普龙可能导致浓度依赖性QTc间期延长，增加发生尖端扭转型室性心动过速和猝死的风险。因此，在治疗前和治疗期间应监测心电图和电解质，并尽可能避免与其他可延长QT间期的药物联用。对于存在长QT综合征、既往有心律失常、电解质异常、心力衰竭或正在服用CYP3A4抑制剂的患者，需加强监测。若QTc绝对值＞500ms或较基线增加＞60ms，应中断治疗直至QTc≤480ms或恢复至基线，之后以降低后的剂量恢复给药。若发生尖端扭转型室性心动过速、多形性室性心动过速或任何严重或危及生命的心律失常的体征或症状，应永久停药。

　　多达维普龙还可能引起超敏反应，任何级别若怀疑发生超敏反应，应中断治疗直至反应缓解。若发生严重超敏反应，应永久停用本品。基于其作用机制及动物研究，多达维普龙可能对胎儿造成伤害。有生育能力的女性患者以及有生育能力女性伴侣的男性患者，在治疗期间及末次给药后1个月内应使用有效的避孕措施。妊娠女性应被告知该潜在风险。尚不清楚多达维普龙是否经人乳分泌，以及对母乳喂养婴儿或乳汁产生的影响，建议女性在治疗期间及末次给药后1周内不要哺乳。

　　多达维普龙仿制药已在老挝上市，商品名：LuciDorda。若您有意购买多达维普龙原研药或仿制药，均可通过印度全球药房的官方中文网站：http://www.ingpharma.com进行便捷下单。该网站作为印度全球药房在中国的唯一官方中文平台，确保药品来源正规、品质可靠。在下单过程中，如有任何疑问或需要进一步了解药品信息，请随时联系ING药房的客服团队，我们将竭诚为您提供专业的解答与帮助。