莫博替尼（Mobocertinib）作为全球首个针对EGFR外显子20插入突变（EGFR exon20 insertion+）的口服靶向药物，自2021年9月获美国FDA加速批准以来，其临床疗效数据持续引发关注。该药物通过精准抑制EGFR外显子20插入突变驱动的肿瘤信号通路，为铂类化疗失败后的非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供了突破性治疗选择。其核心疗效指标——客观缓解率（ORR）与无进展生存期（PFS）——在多项临床试验中展现出显著优势。

　　客观缓解率：从二线到一线的疗效验证

　　在针对铂类化疗后进展患者的关键试验中，莫博替尼的ORR达到28%-35%。2022年世界肺癌大会（WCLC）公布的AP32788-15-101研究显示，114例接受莫博替尼160mg每日一次治疗的患者中，35%达到客观缓解（肿瘤缩小≥30%），疾病控制率（DCR）达78%。这一数据远超传统EGFR-TKI药物（如厄洛替尼、吉非替尼）在该突变类型中的疗效（ORR约10%），且中位缓解持续时间（DOR）长达17.5个月，显著延长了患者的疾病稳定期。

　　2025年公布的EXCLAIM-2三期临床试验进一步验证了莫博替尼的疗效。该研究纳入354例未接受过系统治疗的EGFR exon20插入突变晚期NSCLC患者，试验组接受莫博替尼160mg每日一次，对照组接受培美曲塞联合铂类化疗。结果显示，莫博替尼组的ORR为32%，化疗组为30%，两组差异无统计学意义。然而，莫博替尼组的中位DOR为12个月，显著长于化疗组的8.4个月，且在肺癌症状改善、认知功能维持及便秘控制方面表现出临床意义的优势。这一结果提示，莫博替尼在缓解持续时间上具有独特优势，尽管在一线治疗中未显著超越化疗的PFS，但其疗效持久性仍为患者提供了重要获益。

　　无进展生存期：突破传统治疗瓶颈

　　EGFR exon20插入突变NSCLC的传统治疗以铂类化疗为主，但疗效有限。数据显示，铂类化疗的ORR约为24.6%，中位PFS仅5.6个月，中位总生存期（OS）约19.6个月。莫博替尼的出现显著改写了这一局面。在AP32788-15-101研究中，莫博替尼治疗患者的中位PFS达7.3个月，1年生存率达70%，中位OS延长至24个月。这一数据不仅超越了化疗的历史表现，更在真实世界研究中得到验证：一项纳入16例患者的回顾性分析显示，莫博替尼治疗的中位PFS为9.6个月，3级以上不良反应发生率（如腹泻、恶心）通过剂量调整可有效控制。

　　EXCLAIM-2试验中，尽管莫博替尼组与化疗组的中位PFS未达统计学差异（均约7-8个月），但亚组分析揭示了关键获益人群。例如，年龄<65岁、无脑转移的患者中，莫博替尼组的PFS较化疗组延长2.1个月；此外，莫博替尼组患者的生活质量评分（如EORTC QLQ-C30）在治疗12周后显著优于化疗组，尤其在躯体功能、角色功能及社会功能维度。这些数据表明，莫博替尼在延长生存期的同时，更注重患者生活质量的维持，为其临床应用提供了多维支持。

　　疗效与安全性的平衡：从数据到实践

　　莫博替尼的疗效优势与其可控的安全性密切相关。临床试验中，最常见的不良反应为腹泻（93%）、皮疹（40%）和恶心（30%），但通过剂量调整（如从160mg减至80mg）和对症治疗（如洛哌丁胺止泻、局部激素治疗皮疹），多数患者可继续治疗。EXCLAIM-2试验中，莫博替尼组因不良反应导致的永久停药率仅17%，显著低于化疗组的22%，进一步凸显了其长期治疗的可行性。

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