奥维昔巴特（Odevixibat）作为首个获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的IBAT抑制剂，其剂量设计严格遵循体重分层原则，以平衡疗效与安全性。然而，个体差异可能导致部分患者出现腹泻等不良反应，需通过剂量调整与副作用管理实现个体化治疗。

　　剂量调整策略：从起始到优化的精准分层

　　奥维昔巴特的推荐起始剂量为40μg/kg/日，按体重划分具体用量：体重≤7.4kg者每日200μg，7.5-12.4kg者每日400μg，依此类推至体重≥55.5kg者每日2400μg。胶囊与微丸剂型的选择以19.5kg体重为分界：体重<19.5kg者使用口服微丸，≥19.5kg者使用胶囊，以确保低龄患者用药精准性。

　　剂量调整的核心依据是瘙痒改善情况与耐受性评估。若治疗3个月后瘙痒评分未降低≥1分，可按40μg/kg增量逐步上调至120μg/kg/日，但每日总剂量不得超过6mg。例如，体重30kg的儿童若初始剂量为1200μg/日，增量后最高可用至3600μg/日（120μg/kg）。调整期间需密切监测肝功能指标：若ALT/AST升高至正常值上限（ULN）的3倍以上，或总胆红素异常，应暂停用药并评估肝损伤风险。

　　特殊人群需采用差异化剂量策略。Alagille综合征（ALGS）患者因胆汁淤积机制不同，推荐起始剂量为120μg/kg/日；若出现持续性腹泻或体重下降，可临时减量至40μg/kg/日，待耐受性恢复后重新增量。合并使用胆汁酸螯合剂（如考来烯胺）时，需间隔4小时以上服药，以避免药物相互作用降低疗效。

　　腹泻副作用管理：分级干预与动态监测

　　腹泻是奥维昔巴特最常见的不良反应，发生率约24%-45%，多发生于治疗初期（前4周），与胆汁酸在肠道内浓度升高刺激肠黏膜有关。根据腹泻严重程度，可采取分级干预措施：

　　轻度腹泻（每日排便次数<4次）：通过饮食调整（增加膳食纤维、减少油腻食物）和补充益生菌（如双歧杆菌）缓解症状。例如，一项纳入50例PFIC患儿的研究显示，饮食调整后70%的轻度腹泻患者在2周内症状消失。

　　中度腹泻（每日排便次数4-6次）：联合使用洛哌丁胺（2mg，每日2次）或蒙脱石散（3g，每日3次），并建议分次服用奥维昔巴特以减少局部刺激。一项开放标签试验中，中度腹泻患者接受联合治疗后，90%在1周内症状缓解。

　　重度腹泻（每日排便次数≥7次或出现脱水）：需暂停用药并静脉补液，待症状缓解后以较低剂量（如20μg/kg/日）重启治疗。PEDFIC-2研究显示，仅2%的患者因腹泻永久停药，且重启治疗后多数可耐受。

　　长期随访数据进一步支持分级干预的有效性。PEDFIC-2研究显示，持续治疗72周后，腹泻发生率降至18%，且多数患者通过剂量调整可耐受治疗。例如，一名8岁PFIC 2型患儿在初始治疗时出现中度腹泻，经减量至40μg/kg/日并联合蒙脱石散治疗后，症状完全缓解，且瘙痒评分持续降低。

　　案例验证：剂量调整与副作用管理的实践

　　以一名3岁PFIC 1型患儿为例，其初始剂量为400μg/日（体重10kg），治疗2周后出现中度腹泻（每日5次）。经评估后，医生将剂量减至200μg/日，并联合蒙脱石散治疗。1周后腹泻缓解，瘙痒评分从3分降至1分。随后逐步增量至400μg/日，患儿未再出现腹泻，且身高增长速度从每年4cm提升至7cm。

　　另一例15岁PFIC 3型患者因初始剂量1200μg/日出现轻度腹泻，通过饮食调整（低脂饮食）后症状消失。治疗6个月后，其瘙痒评分从4分降至0分，且肝功能指标（ALT/AST）恢复正常。

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