免疫性血小板减少症（ITP）和再生障碍性贫血（AA）是两种常见的血液系统疾病，严重影响患者的健康和生活质量。ITP以患者外周血小板计数减少为特征，临床主要表现为出血趋势增加，如皮肤黏膜自发性出血等，严重时可危及生命。AA则是一种骨髓造血功能衰竭症，患者全血细胞减少，常伴有贫血、出血和感染等症状。传统治疗方法在疗效和安全性方面存在一定局限性，而TPO受体激动剂艾曲泊帕（Eltrombopag）的出现，为这两种疾病的治疗带来了新的选择。

　　艾曲泊帕在ITP治疗中的长期疗效

　　艾曲泊帕是国内首个获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO - RA），被中国ITP指南（2020年版）推荐为成人ITP患者二线治疗（A级推荐，Ia级证据），同时也是目前国内TPO - RA药物中唯一用于治疗儿童慢性ITP的药物。

　　多中心随机对照临床试验报道，艾曲泊帕治疗ITP的有效率为59% - 88%，起效时间1 - 2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。EXTEND研究作为一项长期研究，为艾曲泊帕在ITP治疗中的长期疗效提供了有力证据。该研究招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者（确诊时间大于等于6个月），结果显示，在接受艾曲泊帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×10⁹/L，同时中位血小板计数>50×10⁹/L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。这一系列数据充分证明了艾曲泊帕在ITP治疗中的长期有效性和稳定性，能够显著改善患者的血小板计数，减少出血风险，提高患者的生活质量。

　　艾曲泊帕不仅在ITP治疗中表现出色，在AA治疗领域也发挥着重要作用。对于重型再生障碍性贫血（SAA）患者，艾曲泊帕可作为一种有效的治疗选择。它能够刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，进而增加血小板的生成，有助于提升血小板数量，改善患者因血小板减少导致的出血等症状。

　　在临床应用中，对于一些常规治疗效果欠佳的SAA患者，艾曲泊帕联合免疫抑制疗法（IST）作为一线治疗，或用于对免疫抑制治疗反应不佳的患者，均取得了一定的疗效。有研究表明，部分SAA患者在接受艾曲泊帕治疗后，血小板计数得到明显提升，出血症状得到缓解，生活质量有所改善。然而，艾曲泊帕并非对所有AA患者都有相同的疗效，不同患者的治疗反应可能存在差异。非重型再障患者反应率较高，重型患者单用效果有限，常需联合免疫抑制剂或造血干细胞移植。因此，在使用艾曲泊帕治疗AA时，需根据患者的具体情况进行个体化治疗方案的制定。

　　长期关注不良反应与监测

　　在关注药物疗效的同时，长期安全性也是评估药物价值的重要指标。艾曲泊帕在长期使用过程中，虽然总体安全性良好，但仍可能出现一些不良反应，需要密切关注和定期监测。

　　常见的不良反应包括头痛、乏力、恶心、肝酶升高、出血等。其中，肝毒性是艾曲泊帕需要重点关注的不良反应之一。治疗开始前和治疗期间常规必须测定肝功能，肝功能受损患者给药时应小心谨慎。肝功能不全患者中，Child - Pugh A/B级需减量，严重肝功能不全（Child - Pugh C级）患者禁用。此外，艾曲泊帕还可能增加血栓风险，当血小板过高时可能增加静脉/动脉血栓风险，因此在使用过程中需密切监测血小板计数，当血小板计数>400×10⁹/L时需暂停用药，尤其对于合并先天性凝血障碍的患者更需谨慎。长期使用艾曲泊帕还可能增加骨髓纤维化的风险，需监查外周血骨髓纤维化征象，中断治疗可能导致比治疗前血小板减少，中断后每周监查全血细胞计数（CBCs），血小板计数至少4周。

　　特殊人群用药：儿童与老年患者的安全性考量

　　儿童ITP患者是艾曲泊帕治疗的重要群体之一。艾曲泊帕适用于1岁以上的血小板减少症病友，是目前国内唯一用于治疗儿童慢性ITP的TPO - RA药物。在儿童用药方面，需根据体重调整剂量，初始剂量按体重1.2 - 1.5mg/kg/日，最大剂量75mg/日（亚洲儿童需警惕肝毒性风险）。用药时间需严格空腹服用（与食物间隔≥2小时），避免与含钙/铁制剂同服。长期使用数据（2025年2月《Blood》期刊）显示，儿童长期（>3年）使用艾曲泊帕的纤维化发生率<1%，显著低于成人，但肝功能异常发生率约8%（多为轻度，停药可逆）。因此，在儿童使用艾曲泊帕时，需密切监测肝功能和血小板计数，确保用药安全。

　　老年患者由于身体机能下降，对药物的耐受性可能降低，在使用艾曲泊帕时也需格外谨慎。虽然目前关于老年患者使用艾曲泊帕的专门研究相对较少，但根据药物的作用机制和常见不良反应，老年患者在使用过程中应加强监测，根据个体情况调整剂量，以减少不良反应的发生风险。

　　真实世界研究作为临床试验的重要补充，能够反映药物在实际临床应用中的真实情况。多项真实世界研究显示，艾曲泊帕在治疗ITP和AA时，长期疗效和安全性与临床试验结果基本一致。不良反应以1 - 2级为主，未发现新的不良反应。这一结果进一步验证了艾曲泊帕在临床实践中的可靠性和稳定性，为临床医生制定治疗方案提供了有力依据。

　　艾曲泊帕作为TPO受体激动剂，在治疗免疫性血小板减少症和再生障碍性贫血方面展现出了显著的长期疗效和良好的安全性。其在ITP治疗中的长期有效性和稳定性，能够显著改善患者的血小板计数，减少出血风险；在AA治疗中为部分患者提供了新的治疗选择，尤其在与免疫抑制疗法联合使用时取得了一定疗效。

　　艾曲泊帕乙醇胺片印度购买多少钱？艾曲泊帕原研药已在土耳其与印度落地上市，同时，市场上还有多款仿制药可供选择，如老挝东盟制药的Elobopa、孟加拉珠峰制药的Elopag等。若您想了解艾曲泊帕2025年最新价格，或有意购买，可登录印度全球药房中文官网www.ingpharma.com查询下单，此为印度全球药房（ING药房）唯一官方中文站。购买过程中如有任何疑问，欢迎随时向ING药房客服咨询，我们将竭诚为您服务。