血小板减少症是一类以血小板计数降低为特征的出血性疾病，涵盖免疫性血小板减少症（ITP）、慢性肝病（CLD）相关血小板减少症及化疗相关血小板减少症（CIT）等多种类型。传统治疗依赖血小板输注、糖皮质激素或免疫球蛋白，但存在疗效不稳定、副作用大等问题。阿伐曲泊帕（Avatrombopag）作为第二代口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），凭借其高效、安全、便捷的优势，成为血小板减少症治疗的重要突破。

　　在ITP治疗中，阿伐曲泊帕展现出显著疗效。AVESPA研究纳入268例ITP患者，中位随访47个月，结果显示：重度ITP患者（血小板计数<50×10⁹>100×10⁹/L），10.4%在第13天达到应答（R，血小板计数>50×10⁹/L）；中度ITP患者（50-<100×10⁹>100×10⁹/L）中，93%达到CR。长期随访显示，67.4%的重度ITP患者维持CR至最后一次随访，20.1%维持R。对于因先前治疗失败转用阿伐曲泊帕的患者，疗效与整体队列相似，且80.0%的患者实现糖皮质激素减量或停用。

　　在CLD相关血小板减少症治疗中，阿伐曲泊帕同样表现优异。一项纳入743例患者的综合研究显示，与安慰剂相比，阿伐曲泊帕治疗组血小板反应率显著提高（OR: 17.71, 95% CI [11.01, 28.48], P<0.00001），血小板计数绝对增量达31.13%（95% CI [22.27, 39.99], P<0.00001）。长期随访显示，治疗24周后，62%的患者维持血小板计数≥50×10⁹/L，显著降低手术出血风险。

　　低风险与高耐受性的双重保障

　　阿伐曲泊帕的安全性数据令人鼓舞。AVESPA研究中，65%的患者未报告任何不良事件（AE），15%因血小板计数超过400×10⁹/L停止治疗，共报告9例血栓事件（均未导致死亡），其余AE均为轻微且短暂。真实世界数据进一步验证了其一项纳入50例艾曲泊帕/海曲泊帕不耐受或无效的ITP患者的研究显示，阿伐曲泊帕治疗的有效率为88%，完全反应率为70%，且多数患者对药物耐受良好，即使是接受其他TPO-RA治疗后出现肝功能不全和/或骨髓纤维化的患者亦然。

　　在特殊人群中，阿伐曲泊帕同样表现安全。针对儿童ITP的研究显示，79.4%的患者在4周内实现总体缓解（OR），67.7%达到CR（血小板计数≥100×10⁹/L且无出血），中位缓解时间为7天，且未引发明显不良反应。对于老年患者，阿伐曲泊帕的疗效与安全性与年轻患者无显著差异，仅需根据肾功能调整剂量。

　　用药便捷性：口服给药与剂量灵活性的优势

　　阿伐曲泊帕的口服给药方式显著提升了患者依从性。与传统TPO-RA（如罗普司亭需皮下注射）相比，阿伐曲泊帕无需频繁就医，尤其适合行动不便或居住偏远的患者。此外，其剂量调整灵活性进一步优化了治疗体验：对于CLD患者，治疗前血小板计数低于30×10⁹/L时，初始剂量为20mg；对于ITP患者，剂量根据血小板计数和临床反应动态调整，最高不超过40mg每日两次。

　　在手术前准备中，阿伐曲泊帕的用药方案明确：预定手术前10至13天开始服用，每日一次，连续5天；手术应在最后一次服药后5至8天进行。这一方案有效平衡了血小板计数提升与血栓风险，确保手术安全。

　　真实世界研究进一步巩固了阿伐曲泊帕的地位。挪威ITP登记处数据显示，阿伐曲泊帕在首次启动TPO-RA治疗时的有效率达100%，完全反应率达100%，已成为2022-2023年使用最多的TPO-RA药物。西班牙全国多中心回顾性研究纳入240例ITP患者，结果显示，总体完全缓解（CR）和总缓解（R/CR）比例分别为80%和91.2%；重度ITP患者中，77.8%达到CR，89.8%达到R/CR，缓解中位时间分别为13天和14天。

　　在CIT治疗中，阿伐曲泊帕的升血小板有效率为87.1%，其中78.2%的患者血小板计数达到安全水平（≥50×10⁹/L）。针对重型再生障碍性贫血（SAA）的Ⅱ期临床试验显示，阿伐曲泊帕联合免疫抑制疗法（IST）的总反应率达65%，完全缓解（CR）率为35%，疗效与艾曲泊帕相当且安全性良好。

　　尽管阿伐曲泊帕疗效显著，但其临床应用仍需关注个体化治疗。例如，对于合并血栓风险的患者，需密切监测血小板计数，避免过度升高；对于合并肝功能异常的患者，需调整剂量以减少肝毒性风险。此外，阿伐曲泊帕与CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）或诱导剂（如利福平）联用时，需根据药物相互作用调整剂量，以确保疗效与安全性。

　　阿伐曲泊帕仿制药Avalet已在孟加拉上市，LuciAvat已在老挝上市，如需购买Avalet或者LuciAvat，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com 下单，www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询Ing药房客服微信。