在肿瘤治疗领域，精准医疗的浪潮正以不可阻挡之势重塑治疗格局。其中，针对特定分子标志物的靶向治疗药物凭借其高效低毒的特性，成为众多患者的新希望。拉罗替尼（Larotrectinib）作为全球首个高选择性、具有中枢神经系统穿透能力的TRK抑制剂，以其不限癌种的独特优势，为携带NTRK基因融合的实体瘤患者带来了前所未有的生存获益，成为精准医疗时代的标志性成果。

　　NTRK基因融合是多种实体瘤的致癌驱动因素，尽管其在常见肿瘤中的发生率不足0.5%，但在某些罕见肿瘤（如分泌性乳腺癌、婴儿型纤维肉瘤）中检出率可高达90%。拉罗替尼的获批，标志着肿瘤治疗从“基于肿瘤部位”向“基于分子特征”的范式转变。其疗效数据令人瞩目：在三项关键临床试验（SCOUT、NAVIGATE、NCT02122913）的汇总分析中，304例非中枢神经系统TRK融合肿瘤患者中，31%（95例）实现长期缓解（≥2年），其中22%的患者缓解持续时间超过5年。这一数据不仅覆盖了软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤等常见NTRK融合瘤种，还延伸至肺癌、甲状腺癌等21种不同肿瘤类型，真正实现了“一把钥匙开多把锁”的泛癌种治疗。

　　在肺癌领域，拉罗替尼的疗效同样显著。一项针对32例TRK融合肺癌患者的研究显示，总体客观缓解率（ORR）达69%，其中伴中枢神经系统（CNS）转移患者的ORR为67%。中位缓解持续时间（DoR）达34个月，4年DoR率为33%，中位总生存期（OS）长达41个月，4年OS率为48%。对于既往治疗选择有限的晚期肺癌患者，拉罗替尼提供了长期生存的可能。

　　儿童肿瘤患者是拉罗替尼治疗的另一大受益群体。在SCOUT研究中，99例儿童患者的ORR高达86%，中位PFS延长至49个月，4年OS率达89%。更令人振奋的是，部分儿童患者在病情稳定后进入“等待-观察”期，最长观察期达72个月，且恢复治疗后仍能获得缓解。这一发现为儿童肿瘤的长期管理提供了新策略，减少了持续用药带来的潜在风险。

　　拉罗替尼的长期随访数据进一步巩固了其作为NTRK融合肿瘤标准治疗的地位。在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的数据显示，长期缓解（≥2年）患者的5年DoR率达66%，5年PFS率达68%，6年OS率高达84%。这意味着，超过六成的患者能够实现疾病长期控制，甚至有望将癌症转化为慢性病。

　　在扩展数据集中，206例患者的中位随访时间达22.3个月，中位DoR为49.3个月，中位PFS为35.4个月，36个月OS率为77%。对于基线伴CNS转移的患者，ORR仍达73%，中位PFS为18.3个月，中位OS未达到，显示出拉罗替尼对颅内病灶的强大穿透力和控制力。

　　肿瘤治疗的长期获益离不开安全性的支撑。拉罗替尼的安全性数据同样令人安心。在汇总分析中，治疗相关不良事件（TRAEs）主要为1-2级，3/4级TRAEs发生率为29%，最常见的是中性粒细胞计数减少（8%）、丙氨酸氨基转移酶升高（5%）和体重增加（5%）。仅1%的患者因TRAEs停止治疗，且无治疗相关死亡事件报告。

　　对于儿童患者，拉罗替尼的安全性特征与成人一致，但需关注骨折风险。在SCOUT研究中，9%的儿童患者发生骨折事件，但其中94%与治疗无关，提示骨折更多与儿童活动特性相关，而非药物直接导致。通过剂量调整和钙剂补充，骨折风险可得到有效控制。

　　专家强调，对于所有实体瘤患者，尤其是罕见肿瘤或传统治疗失败的患者，应尽早进行NGS检测，以识别潜在的NTRK基因融合。一旦确诊，拉罗替尼可作为首选治疗方案，为患者争取长期生存的机会。

　　拉罗替尼仿制药已获孟加拉药监部门审批上市，版本有孟加拉珠峰制药的LARONIB，孟加拉耀品国际的LOTENIB，孟加拉齐斯卡制药的Tractoni，此外，还有老挝东盟制药的Larotreni，老挝卢修斯制药的 LuciLaro，均已获老挝卫生部批准上市，如需购买拉罗替尼仿制药，可出国购药，也可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com  下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。