基底细胞癌（BCC）作为全球最常见的皮肤恶性肿瘤，其治疗手段长期依赖手术与放疗，但局部晚期或转移性病例常因解剖位置复杂、患者基础疾病等因素失去根治机会。ODOMZO（索立德吉）作为首个口服Hedgehog信号通路抑制剂，通过特异性结合SMO蛋白阻断异常激活的SHH通路，为无法手术或放疗的患者提供了系统性治疗选择。其疗效与安全性数据已通过国际多中心临床试验及真实世界研究得到充分验证。

　　临床疗效：从实验室到真实世界的突破

　　在BOLT研究中，230例局部晚期基底细胞癌（laBCC）患者接受ODOMZO 200mg每日一次治疗，第30个月时客观缓解率（ORR）达56.1%，完全缓解率（CR）为21.2%，中位缓解持续时间26.1个月，2年总体生存率93.2%。这一数据与维莫德吉（Vismodegib）的ERIVANCE研究形成对比：后者ORR为48.5%，CR为30%，但ODOMZO在长期缓解稳定性上表现更优。真实世界研究进一步证实其疗效：意大利单中心研究纳入48例laBCC患者，中位治疗18个月后ORR达81%，CR率29%，且92%患者通过动态肌酸激酶（CK）监测维持长期治疗。

　　肌酸激酶作为肌肉损伤的敏感指标，在ODOMZO治疗中具有双重意义：既是疗效监测的生物标志物，也是剂量调整的关键依据。BOLT研究显示，200mg组CK升高发生率仅8%，而800mg组达23%，提示低剂量策略在平衡疗效与安全性上的优势。动态监测方案要求：治疗前检测基线CK水平，前3个月每2周检测一次，之后每月监测；若CK升高至正常值上限（ULN）的2.5-10倍，需暂停用药直至症状缓解后恢复200mg剂量；若CK>10×ULN或合并肾功能恶化，则永久停药。

　　肌酸激酶监测：从数据到临床实践的转化

　　真实世界数据表明，通过严格的CK监测体系，97%患者可接受隔日一次服药方案，仅6%因肌肉毒性停药。例如，一项纳入21例laBCC患者的研究中，中位随访18.7个月期间，所有患者均经历至少1次不良事件，但通过剂量调整，81%达到客观缓解，且未出现严重横纹肌溶解病例。这得益于动态监测与个体化管理的结合：当患者CK升高至5-10×ULN时，医生立即暂停用药并启动补液、碱化尿液等支持治疗，待CK降至2.5×ULN以下后恢复原剂量。

　　肌酸激酶监测的精准性还体现在特殊人群管理上。对于老年患者（如BOLT研究中59%患者≥65岁），初始剂量选择需更谨慎。一项纳入54例laBCC患者的研究显示，77.8岁平均年龄组通过隔日给药方案，CR率达53.7%，且仅10.4%复发，证明低剂量策略在老年人群中的有效性。此外，合并用药患者的CK监测需更密集：若患者同时使用CYP3A4抑制剂（如酮康唑），CK升高风险增加30%，需每周检测直至稳定。

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