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硬纤维瘤是一种罕见的侵袭性软组织肿瘤，虽不转移却因局部浸润生长常导致严重并发症。传统治疗依赖手术、放疗或非适应症化疗，但术后复发率高达77%，且缺乏系统性治疗方案。尼洛加司他（Nirogacestat）作为首个获批的靶向药物，通过精准阻断Notch信号通路，为进展性硬纤维瘤患者开辟了全新治疗路径。
硬纤维瘤的发病机制与Notch信号通路异常激活密切相关。γ-分泌酶作为关键调控酶，可裂解Notch受体并释放其胞内结构域，进而激活促进肿瘤增殖的基因表达。尼洛加司他通过选择性抑制γ-分泌酶活性，直接阻断Notch信号传导，从源头抑制肿瘤生长。这一机制不仅解决了传统治疗“治标不治本”的局限，更避免了手术创伤和化疗毒性对患者的二次伤害。
全球III期DeFi研究证实，尼洛加司他显著改善了患者预后。与安慰剂组相比，治疗组疾病进展风险降低71%，中位无进展生存期显著延长。更关键的是，41%的患者肿瘤体积缩小超30%，其中7%实现完全缓解。这种疗效在传统治疗中极为罕见，尤其是针对不可手术的进展性病例。例如，一例术后复发患者接受尼洛加司他治疗后，肿瘤最大直径从9.8cm缩小至6.8cm，并持续稳定27个月，展现了长期控制的潜力。
患者报告结局（PROs）数据进一步印证了尼洛加司他的临床价值。治疗组疼痛评分较基线改善超1.5分，身体功能评分提升0.69分，整体生活质量评分提高7.96分。这些改善在治疗早期即可显现，并随时间持续增强。
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