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奥维昔巴特作为一种创新的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已成为治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和阿拉杰里综合征（ALGS）等罕见胆汁淤积疾病的重要选择。其核心临床应用在于通过抑制肠道胆汁酸重吸收，降低血清胆汁酸水平，从而缓解患者顽固性瘙痒、改善肝功能，并延缓疾病进展。
适应症与剂量调整
奥维昔巴特适用于3个月及以上的PFIC患者及12个月及以上的ALGS患者。针对PFIC，初始剂量为每日40μg/kg，随早餐服用；若3个月后瘙痒未改善，可逐步增至每日120μg/kg，但总剂量不超过6mg/日。ALGS患者则直接采用每日120μg/kg的剂量。体重低于19.5kg的儿童需使用口服微丸，胶囊剂型则适用于体重≥19.5kg的患者。剂量调整需严格监测肝功能指标，若出现转氨酶升高或总胆红素异常，应暂停用药并评估肝损伤风险。
服药方法与注意事项
奥维昔巴特需整粒吞服胶囊，或打开胶囊将内容物混入软食（如苹果泥）或液体中服用，但需避免与高脂食物同服，以防影响吸收。若患者同时使用胆汁酸螯合剂（如考来烯胺），需间隔至少4小时服药，以防止药物相互作用降低疗效。长期用药期间，每3个月需检测血清胆汁酸及脂溶性维生素（A、D、E、K）水平，若维生素缺乏持续存在，需额外补充并调整饮食结构。
特殊人群管理
儿童患者是奥维昔巴特的主要适用群体，需重点关注营养状况和生长发育。ALGS患者若出现持续性腹泻或体重下降，可临时将剂量减至40μg/kg/日，待耐受性恢复后重新增量。孕妇及哺乳期妇女使用奥维昔巴特的安全性数据有限，需权衡利弊后谨慎决策。
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