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Dravet综合征是一种罕见且难治的婴幼儿期癫痫，以热性惊厥、多类型癫痫发作及认知发育迟缓为特征，传统抗癫痫药物疗效有限。司替戊醇（Stiripentol）作为第三代抗癫痫药物，通过多重机制实现协同增效，成为该领域联合治疗的核心药物。
其核心作用机制在于增强GABA能神经传导。司替戊醇直接作用于GABA-A受体，延长氯离子通道开放时间，强化神经抑制信号；同时抑制肝酶CYP2C19和CYP3A4，减少氯巴占等合用药的代谢，使血药浓度提升30%-50%，形成“双重抑制”效应。此外，其独特结构可调节钙通道活性，抑制神经元异常放电，进一步降低癫痫发作频率。
临床实践中，司替戊醇与氯巴占、丙戊酸的“三联方案”显著改善预后。传统方案仅能控制部分患者发作，而加入司替戊醇后，约40%患者癫痫持续状态频率下降，20%患者全身强直阵挛发作减少超50%。这种增效作用源于药物间的互补性：氯巴占快速控制急性发作，司替戊醇通过酶抑制延长合用药作用时间，丙戊酸则稳定神经元膜电位，形成“快速-持久-稳定”的抗癫痫网络。
司替戊醇的独特地位还体现在对难治性发作的突破。对于传统治疗无效的患儿，其可减少发作频率，缩短强直-阵挛持续时间，降低反复缺氧导致的二次脑损伤风险。长期随访显示，患者认知发育指标优于未使用组，生活质量显著提升。
目前，司替戊醇已被国际抗癫痫联盟列为Dravet综合征一线辅助用药，其干混悬剂型更解决了低龄患儿服药难题。
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