贝舒地尔（Belumosudil）作为全球首款ROCK2抑制剂，通过抑制Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）信号通路，在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗中展现出显著疗效。在关键II期ROCKstar试验中，纳入132例中重度cGVHD患者（平均接受过4种既往治疗失败），结果显示：客观缓解率（ORR）达74%-77%，其中69%的患者至少一个器官症状显著改善，且改善平均持续50周。2年生存率达89%，显著高于传统治疗组的54%。此外，92%的患者成功将泼尼松剂量降至10 mg/天以下，显著降低激素相关副作用（如骨质疏松、满月脸）。

　　真实世界数据的验证

　　欧洲多中心研究：跟踪214例患者，发现贝舒地尔治疗2年生存率仍保持89%，且41%的肺纤维化患者肺活量提升30%以上。

　　德国/瑞士回顾性分析：纳入33例重度cGVHD患者（中位既往治疗4次），总反应率为42%，中位缓解时间3个月，中位无失败生存期16.5个月，中位总生存期23.1个月。

　　中国单中心研究：40例患者总缓解率55%，类固醇用量平均减少60%，生活质量显著提升。

　　机制与优势

　　双向调节机制：贝舒地尔通过抑制Th17细胞活化减少炎症，同时调控成纤维细胞分化逆转纤维化，覆盖cGVHD的炎症和纤维化双阶段。

　　安全性优势：常见不良反应为轻度腹泻（18%）、疲劳（15%），罕见高血压（5%），无严重肝毒性或骨髓抑制。

　　长期生存获益：IIa期研究显示，12个月生存率47%，两年总生存率82%，显著优于传统治疗。

　　特殊人群疗效

　　儿童患者：10例患儿中40%实现症状缓解，且安全性与成人相当。

　　肺cGVHD：针对59例闭塞性细支气管炎综合征（BOS）患者，最佳总反应率（ORR）为32%，其中肺评分为1分的患者ORR达50%。

　　贝舒地尔从临床试验到真实世界数据均验证了其疗效与安全性，尤其适用于多线治疗失败的中重度cGVHD患者。其“治本”理念（免疫重塑+纤维化逆转）为cGVHD治疗开辟了新路径。

　　贝舒地尔仿制药已在老挝上市，老挝卢修斯制药的LuciBelu，如需购买贝舒地尔仿制药LuciBelu，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com 下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。