司美替尼是一种口服MEK抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。多项临床试验证实其疗效显著：

　　SPRINT试验：纳入50例2-18岁NF1-PN患者，治疗3年后，84%的患者无进展生存，肿瘤体积中位缩小27%。

　　中国Ⅰ期研究：16例3-18岁NF1-PN患儿接受司美替尼治疗后，88%达到部分缓解，肿瘤缩小率100%，且疼痛和生活质量显著改善。

　　成人患者研究：33例成人NF1-PN患者接受司美替尼治疗后，ORR达63.6%，肿瘤体积中位缩小23.6%，疼痛强度显著降低。

　　尽管部分研究报告肿瘤缩小率超过90%，但这一数据通常针对特定亚组（如基线肿瘤体积较小或对药物敏感的患者）。整体而言，司美替尼可使约70%的患者肿瘤缩小≥20%，且疗效可持续数年。

　　安全性分析：常见副作用与处理

　　司美替尼的常见副作用包括：

　　皮肤反应：痤疮样皮疹（发生率60%）、皮肤干燥（40%），通常为1-2级，可通过保湿霜和局部激素缓解。

　　胃肠道反应：腹泻（55%）、恶心（30%），需调整饮食并使用止泻药。

　　肌酸磷酸激酶（CPK）升高：40%的患者出现CPK升高，需监测肌肉症状并暂停用药。

　　心脏毒性：约5%的患者出现左心室射血分数下降，需定期心脏超声监测。

　　严重副作用（如视网膜静脉阻塞、心肌病）发生率低于5%，但需密切监测。

　　长期疗效与停药风险

　　司美替尼的疗效与持续用药时间相关。一项研究显示，患者取得最佳疗效的中位治疗周期为20个周期（80周），但停药后肿瘤可能缓慢增大。因此，多数患者需长期甚至终身用药。

　　临床应用建议

　　适应症：3岁及以上伴有症状、无法手术的NF1-PN患者。

　　剂量调整：根据体表面积计算剂量（25 mg/m²，每日两次），出现严重副作用时需减量或停药。

　　监测指标：治疗期间每3个月进行MRI、心电图和血液检查。

　　司美替尼可使约70%的NF1-PN患者肿瘤缩小≥20%，部分患者肿瘤缩小率超过90%，但这一数据存在个体差异。其安全性良好，副作用可控，但需长期监测。印度全球药房提供的司美替尼为患者提供了新的治疗选择，但需确保药物来源的合法性，并在专业医生指导下使用。司美替尼仿制药已由老挝卢修斯制药成功仿制，并获得老挝卫生部门批准上市，商品名：LuciSelume，如需购买司美替尼（selumetinib），可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。