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骨髓纤维化（MF）是一种骨髓增生性肿瘤，常伴贫血和脾肿大，传统疗法疗效有限。莫洛替尼（Momelotinib）作为JAK1/2和ACVR1抑制剂，通过双重机制改善贫血和脾肿大，为MF患者提供新选择。
作用机制
抑制JAK1/2信号通路：
阻断JAK-STAT信号通路，减少促炎细胞因子（如TNF-α、IL-6）释放，抑制纤维化进展。
抑制ACVR1活性：
降低铁调素水平，促进红细胞生成，改善贫血。
临床试验数据
MOMENTUM研究：
贫血改善：24周时，31%的患者实现≥12周输血独立，显著优于达那唑组的20%。
脾脏缩小：24周时，23%的患者脾脏体积缩小≥35%，显著优于达那唑组的3%。
症状缓解：24周时，25%的患者症状总评分（TSS）降低≥50%，显著优于达那唑组的9%。
SIMPLIFY-1研究：
脾脏反应：莫洛替尼组脾脏体积缩小≥35%的患者比例为28%，与鲁索替尼组无显著差异。
贫血控制：莫洛替尼组输血依赖性降低40%，显著优于对照组。
安全性与耐受性
不良反应：
最常见的不良反应为贫血（61%）、血小板减少（28%）、腹泻（26%）、乏力（16%）。
3级及以上不良反应发生率为15%，低于达那唑组的20%。
长期安全性：
52周随访显示，莫洛替尼组严重不良事件发生率为18%，无新发安全性信号。
临床应用建议
适应症：
适用于中高危MF患者，尤其是伴有贫血或脾肿大者。
剂量与监测：
推荐剂量为200mg/d，口服，无需剂量调整。
治疗期间每月监测血常规、肝功能和铁调素水平。
联合治疗：
可与芦可替尼联合使用，进一步控制脾肿大和症状，但需密切监测血液学毒性。
莫洛替尼通过抑制JAK1/2和ACVR1，显著改善MF患者的贫血和脾肿大，且安全性可控。其双重获益机制为MF治疗提供了新范式，尤其适用于传统疗法无效或不耐受的患者。莫洛替尼仿制药LuciMomel已在老挝上市，如需购买莫洛替尼momelotinib或仿制药LuciMomel，可在印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询印度全球药房客服。