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原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH）是一种罕见的免疫性疾病，目前造血干细胞移植（HSCT）被视为唯一可能根治的治疗方法。然而，鉴于HLH-2004研究指出的高HSCT前死亡率（17%），我们迫切需要探索更多能够有效控制病情并为HSCT创造条件的治疗方案。为此，我们对采用鲁索替尼（RUX）为基础治疗方案的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患儿进行了回顾性研究。
在本研究中，患儿通常持续接受鲁索替尼治疗，直至进行HSCT或出现无法耐受的副作用。若病情控制不理想，则依次增加甲基强的松龙和依托泊苷治疗。研究的主要观察指标为一年总生存率。共有21名原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患者参与研究，其中12名曾接受过其他治疗，9名为初治患者，中位随访时间为1.4年。
截至最后一次随访，共有17名患者（81.0%）存活，一年总生存率高达90.5%（95%置信区间：84.1-96.9%）。在治疗的前8周内，所有患者均获得了客观缓解，其中19例（90.5%）达到完全缓解（CR），2例（9.5%）达到部分缓解（PR）作为最佳疗效。
此外，17名患者（81.0%）接受了HSCT，其中13名（76.5%）获得CR，3名（17.6%）获得PR，而1名（5.9%）患者在HSCT时病情再次激活。值得一提的是，在HSCT后，有15名患者（88.2%）存活下来。另一个重要发现是，8名患者（38.1%）在未使用依托泊苷的情况下也取得了良好疗效，这表明以鲁索替尼为基础的治疗方案有可能减少化疗药物的用量。
患者对以鲁索替尼为核心的治疗方案耐受性良好，最常见的不良反应为血液学相关事件。综上所述，以鲁索替尼为基础的治疗方案在原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症儿童中显示出高效且安全的特点，可作为通往HSCT治疗的重要桥梁。
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