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本研究旨在评估海曲泊帕乙醇胺（一种小分子血小板生成素TPO受体激动剂）对标准一线免疫抑制治疗（IST）难治的严重再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗效果和安全性。
针对标准一线IST难治的SAA患者，我们给予海曲泊帕乙醇胺口服治疗，初始剂量设为7.5mg每天一次，最大剂量不超过15mg每天一次，治疗周期总共为52周。研究的主要终点是在第18周时，实现至少一个谱系血液学反应的患者比例。
共有55名符合条件的患者参与研究并接受了海曲泊帕乙醇胺的治疗。结果显示，研究成功达到了主要终点，有23名患者（41.8%，95%置信区间CI=28.7-55.9）在开始海曲泊帕乙醇胺治疗后的第18周，实现了至少一个谱系的血液学缓解。在55名患者中，第24周和第52周时，分别有24名（43.6%，95% CI=30.3-57.7）和27名（49.1%，95% CI=35.4-62.9）患者在至少一个谱系中出现了反应。患者达到初始血液学反应的中位时间为7.9周（范围=2.0-32.1周）。疗效表现出持久性，12个月的无复发生存率高达82.2%（95% CI=62.2-92.2）。在安全性方面，54名患者（98.2%）出现了不良事件，其中28名患者（50.9%）的不良事件与治疗相关。有17名患者（30.9%）出现了3级或以上的不良事件。另外，报告了15名患者（占27.3%）出现特定不良事件，以及发生了三例死亡（占5.5%）。
综上所述，海曲泊帕乙醇胺对IST难治的SAA患者展示了令人鼓舞的治疗效果，并能带来持久的血液学反应。同时，海曲泊帕乙醇胺的耐受性良好，长期使用也显示出安全性。
海曲泊帕仿制药还未上市，不过，艾曲泊帕原研药已在土耳其和印度上市，另外，艾曲泊帕仿制药有：老挝东盟制药的Elobopa，孟加拉珠峰制药的Elopag，孟加拉碧康制药的Elbonix，印度NATCO制药的Trombooag，老挝大熊制药的ELTROMDX，老挝卢修斯制药的LuciElo，孟加拉耀品国际的Olapag，如需咨询2024年最新价格，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。