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杜氏肌营养不良症，作为最常见的儿童肌营养不良症类型，主要源于肌营养不良蛋白的缺失。通过前期的临床和2期研究数据，我们发现givinostat（一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂）有可能在一定程度上弥补这种缺陷带来的影响。因此，我们开展了此次研究，旨在深入评估givinostat在治疗杜氏肌营养不良症中的安全性和有效性。
研究方法上，我们采用了多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验设计，并在全球11个国家的41家三级医疗机构中实施。入选的患者均为能活动的男性，年龄至少6岁，已经通过基因诊断确诊为杜氏肌营养不良症，并能满足特定的四楼梯攀爬测试标准。此外，入选患者还需接受全身皮质类固醇治疗至少6个月。
在试验过程中，我们根据预设的分配方案，将患者随机分配至口服givinostat组或匹配的安慰剂组，并持续治疗72周。治疗剂量根据患者的体重灵活调整，并在出现不耐受的情况下进行减量。同时，我们根据患者的股外侧肌脂肪分数（VLFF）将其分为两组，并主要关注了A组（VLFF在5%至30%之间）患者的治疗反应。
经过严格的筛选和分配，共有359名男孩接受了资格评估，其中179名被纳入研究并随机分配至各组（118人接受givinostat，61人接受安慰剂）。令人欣慰的是，170名（95%）男孩成功完成了整个研究过程。
在结果方面，我们对A组患者的四楼梯攀爬评估结果进行了详细分析。与基线数据相比，接受givinostat治疗的男孩在72周时的表现有了显著改善，其几何最小二乘平均值的变化程度明显优于安慰剂组。这一发现为givinostat在治疗杜氏肌营养不良症中的有效性提供了有力证据。
此外，我们还对所有接受至少一剂研究药物的男孩进行了安全性评估。整体而言，givinostat的治疗并未引发严重的不良事件，显示出良好的安全性。
综上所述，此次研究为givinostat在杜氏肌营养不良症治疗中的安全性和有效性提供了重要的数据支持。我们期待在未来进一步探索其在该领域的应用潜力，为更多患者带来福音。
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