艾伏尼布（Tibsovo）是一种用于治疗特定基因突变引起的癌症的药物。它被FDA批准用于治疗经检测确认具有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的成人患者，包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌以及骨髓增生异常综合征。

　　IDH1基因突变会导致致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）在体内积累。这种物质的过量产生会干扰细胞从未成熟状态转变为成熟状态的过程。艾伏尼布的作用机制是通过抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）酶的活性，减少2-HG的异常产生，从而恢复细胞的正常功能。

　　作为首个获批的IDH1抑制剂类药物，艾伏尼布在针对具有IDH1突变的细胞的治疗中发挥了重要作用。在急性髓系白血病（AML）的治疗中，艾伏尼布可以帮助携带IDH1突变的患者恢复其造血功能。这是因为IDH1突变会阻止未成熟的血细胞（成髓细胞）发育成为健康的白细胞（粒细胞）。艾伏尼布作为一种靶向疗法，专门针对这些具有突变的细胞，促使它们恢复正常的生长和分化过程。据统计，大约6%至10%的AML患者存在IDH1突变。

　　艾伏尼布适用于治疗具有IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病的成人患者。这些患者可能在先前的治疗后疾病复发或没有得到改善。此外，艾伏尼布还可以与阿扎胞苷联合或不联合使用，治疗新诊断的具有IDH1突变的AML患者，特别是那些年龄≥75岁或因健康问题无法耐受某些化疗的成人。

　　除了AML之外，艾伏尼布还被批准用于治疗胆管癌。这是一种罕见的且具有侵袭性的胆道系统癌症。在高达20%的胆管癌病例中发现了IDH1突变。对于那些先前已经接受过治疗的、具有易感IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌的成年患者，艾伏尼布提供了一个新的治疗选择。

　　此外，艾伏尼布还被用于治疗复发性或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）。MDS是一组影响骨髓正常造血功能的疾病，其中未成熟的血细胞无法正常成熟或转化为健康的血细胞。MDS患者可能会出现白细胞、红细胞或血小板计数异常，以及单核细胞增多等症状。艾伏尼布可以帮助这些患者改善其血细胞生成功能，缓解疾病症状。

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