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血小板减少症在骨髓纤维化(MF)患者中很常见，预后不良。已批准的两种Janus激酶(JAK)抑制剂ruxolitinib和菲卓替尼fedratinib均可加重血小板减少症，严重血小板减少症（血小板计数<50×109/L）患者无药可用。
Pacritinib是一种新型JAK2/IL-1受体相关激酶1抑制剂，对于骨髓纤维化和严重血小板减少症患者效果良好，安全可耐受。
一项研究纳入189名严重血小板减少症患者进行分析。pacritinib组中达到疗效终点的患者比例高于BAT组，脾脏体积减少≥35%（23%vs.2%，P=0.0007），改良总症状评分减少≥50%（25%vs.8%，P=0.044），以及在主要分析时间点（第24周）自我报告的症状获益（“很大”或“非常”改善；25%与8%，P=0.016）。
pacritinib的不良事件是可控的，很少需要调整剂量。接受pacritinib治疗的患者没有出现过多的出血或死亡。
结果表明，pacritinib对于因严重血小板减少而缺乏安全有效治疗选择的骨髓纤维化患者来说是一种有前景的治疗方法。
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