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2023年11月，美国食品和药物管理局(FDA)批准Adzynma（ADAMTS13）用于对患有先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的成人和儿童患者进行预防性和按需治疗。Adzynma是一种重组ADAMTS13(rADAMTS13)蛋白，旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决先天性血栓性血小板减少性紫癜患者。
先天性血栓性血小板减少性紫癜是一种极其罕见的慢性凝血障碍，由ADAMTS13酶缺乏引起。与急性事件和衰弱性慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜(TTP)表现相关，其中可能包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不及时治疗，急性TTP事件的死亡率>90%。
Adzynma为患者提供了一种治疗选择，可以替代其缺乏的ADAMTS13酶，与目前的血浆疗法相比，具有良好的疗效和安全性，并减少了给药时间和剂量。
Adzynma治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜效果如何？
患者根据入组时的治疗方案，每隔一周或每周接受40IU/kgAdzynmaIV或血浆治疗，持续第1-6个月（第1期），并在第7-12个月转向替代治疗（第2期），所有患者均接受Adzynma治疗13-18个月（第3期）。
在接受Adzynma预防性治疗期间，没有患者经历过急性TTP事件(n=37)，而接受血浆治疗的患者(n=38)则发生了1例急性TTP事件。
接受Adzynma治疗的患者（9/37名患者出现了血小板减少症表现）的血小板减少症表现的平均年化事件率（SD）为2.0（4.706），而接受血浆治疗的患者为4.44（6.312）（19/38名患者出现了表现））。
Adzynma是ADAMTS13蛋白的重组形式。在药代动力学评估中，与血浆疗法相比，接受40IU/kgAdzynmaIV治疗的患者(n=23)在单次输注后ADAMTS13活性增加了4至5倍。
与血浆疗法相比，Adzynma表现出良好的安全性。最常见的不良反应是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。
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