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获得性甲型血友病 (AHA) 是一种罕见但严重的出血性疾病。单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素与环磷酰胺联合糖皮质激素治疗新诊断获得性血友病 A 的疗效如何？
一项研究纳入63名新诊断获得性甲型血友病患者，随机分配1:1接受糖皮质激素（甲泼尼龙每天0.8 mg/kg，前3周，然后逐渐减量）加单剂量利妥昔单抗（375 mg/m 2; n = 31) 或加环磷酰胺（每天 2 mg/kg，直至抑制剂变为阴性，最多 5 周；n = 32）。主要结局是 8 周内测量的完全缓解率（CR，定义为 FVIII 活性≥50 IU/dL，FVIII 抑制剂检测不到，免疫抑制逐渐减少，且在不使用旁路药物的情况下 24 小时内无出血）率。
结果显示：利妥昔单抗组有 24 例（77.4%）患者和环磷酰胺组有 22 例（68.8%）患者获得完全缓解（CR）。单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素方案显示出相似的疗效和安全性，可能会被推荐作为获得性甲型血友病的一线治疗，尤其是在年轻化趋势的中国在获得性甲型血友病患者中。
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