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原发性高草酸尿症(PH)是一种罕见的遗传性疾病，会导致肝脏产生过多的草酸盐，PH1是临床上最常见的（大约80%的PH患者）类型，也是PH三种亚型中最严重的一种。PH1是一种进行性代谢紊乱，主要影响肾脏，并可能导致进行性肾脏损伤。
对于原发性高草酸尿症1型患者来说，RNA干扰是一种行之有效的治疗方法。Rivfloza(nedosiran)以肝脏特异性乳酸脱氢酶为目标，它是PH1中草酸生成的最后一步。
Rivfloza(nedosiran)是RNAi治疗药物，Rivfloza(nedosiran)旨在抑制肝酶乳酸脱氢酶的表达，这种肝酶催化乙醛酸代谢途径的最后一个共同步骤，导致原发性高草酸尿症1型患者草酸盐过量产生。
2023年10月，美国食品和药物管理局(FDA)批准Rivfloza(nedosiran)注射液80毫克、128毫克或160毫克，每月一次皮下注射核糖核酸干扰(RNAi)疗法，用于降低9岁及以上儿童和患有原发性高草酸尿症1型(PH1)且肾功能相对完好的成人的尿草酸盐水平。
研究表明，接受Rivfloza(nedosiran)治疗的患者从第90天到第180天的24小时尿草酸盐(Uox)排泄量较基线显著降低。1524天内相对于基线的百分比变化使用曲线下面积(AUC)分析测量小时Uox。AUC24小时Uox组间差异的最小二乘(LS)平均值为4976（95%CI：2803，7149；p<0.0001），这在Rivfloza(nedosiran)组之间显著以及90天内的安慰剂组。
Rivfloza(nedosiran)最常见的不良反应是注射部位反应。
还有结果显示，13名原发性高草酸尿症1型患者在接受额外6个月的Rivfloza(nedosiran)治疗后，24小时Uox排泄量仍保持减少。
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