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几十年来，复发性或难治性急性髓系白血病(R/RAML)和髓系肉瘤(MS)的治疗一直面临着挑战。塞利尼索selinexor与各种标准或强化化疗方案联合治疗R/R急性髓系白血病的研究已显示出有希望的结果。
一项研究研究纳入接受免化疗或低剂量化疗方案联合selinexor的10例R/R急性髓系白血病或MS患者，评估患者的疗效和安全性。
主要终点是总体缓解率（ORR），次要终点包括完全缓解（CR）、CR伴不完全血液学恢复（CRi）、部分缓解（PR）、移植率和安全性。
结果显示：所有患者均可评估缓解情况，4名患者(40.0%)达到CR，2名(20.0%)患者达到CRi，总CR/CRi为60.0%。当纳入PR患者时，ORR为80.0%。5名(50.0%)患者在接受含塞利尼索selinexor的方案治疗后接受了同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)。随访结束时，7名患者（70.0%）存活，3名患者死于移植相关并发症或疾病进展。
塞利尼索selinexor最常见的非血液学不良事件(AE)是1级或2级无症状低钠血症。免化疗或低剂量化疗方案联合selinexor治疗R/RAML是可行且耐受的，为患者提供了接受移植的机会。
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