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由于治疗和诊断的快速发展，过去十年中儿童癌症的生存率得到了显著提高。然而，疾病进展和复发仍然是儿科血管肉瘤临床治疗的主要挑战。使用高通量测序技术对这些罕见肿瘤进行全面的基因组分析可以改善患者分层并确定用于治疗干预的可行生物标志物。
KHDRBS1-NTRK3通过基于下一代测序的综合基因组分析确定的融合导致了一种原本无法治愈的疾病的完全和持续缓解。
真实案例：一个含有可靶向NTRK3融合的儿科血管肉瘤患者，使用NTRK抑制剂Vitrakvi拉罗替尼larotrectinib治疗。在不到2个月的治疗中就实现了临床和放射学缓解，并且在停止拉罗替尼治疗4个月后，患者目前处于完全缓解状态，拉罗替尼治疗已接受超过17个月，仅报告了轻微的副作用。
据了解，拉罗替尼仿制药已获孟加拉药监部门审批上市，版本有孟加拉珠峰制药的LARONIB，孟加拉耀品国际的LOTENIB，孟加拉齐斯卡制药的Tractoni，此外，还要老挝东盟制药的Larotreni，老挝卢修斯制药的 LuciLaro，均已获老挝卫生部批准上市，仿制药为经济不富裕家庭的患者提供了治疗机会。如需用药，可出国购药，也可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。