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异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后出现血小板减少症是一种常见且危及生命的并发症。研究发现，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）治疗HSCT后血小板减少症显示出有效性和安全性。Doptelet阿伐曲泊帕Avatrombopag可改善成人HSCT后血小板减少症的效果。Doptelet阿伐曲泊帕Avatrombopag对儿童HSCT后血小板减少症的疗效如何？
结果显示，总缓解率(ORR)和完全缓解率(CRR)分别为91%和78%。此外，与植入促进组相比，移植物功能不良(PGF)/继发性血小板恢复失败(SFPR)组的累积ORR和CRR均显著降低（86.7%vs.100%，p=0.002和65.0%vs.100%，p<0.001）。PGF/SFPR组实现OR的中位时间为16天，而植入促进组则需要7天（p=0.003）。没有严重不良反应。
Doptelet阿伐曲泊帕Avatrombopag是治疗儿童HSCT后血小板减少症的另一种有效且安全的药物。
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