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一项研究纳入患有1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤患者，定义为由于丛状神经纤维瘤的包裹或靠近重要结构，侵袭性或高血管性而无法完全切除的丛状神经纤维瘤，而不会有大量并发症的风险。≥20%的患者存在并发症包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。患者接受Koselugo司美替尼selumetinib
25mg/m2 口服，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结局指标是总缓解率（ORR），定义为完全缓解（定义为目标丛状神经纤维瘤消失）或确认部分缓解（定义为在3-6个月内≥后续肿瘤评估中确认的丛状神经纤维瘤体积减少20%）的患者百分比。目标丛状神经纤维瘤，定义为引起相关临床症状或并发症（丛状神经纤维瘤相关疾病）的丛状神经纤维瘤，根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病（REiNS）的反应评估标准，使用集中读取体积磁共振成像（MRI）分析来评估反应率。每4个周期评估一次，持续2年，然后每6个周期评估一次。另一个疗效结局指标是缓解持续时间（DoR）。
共有50名儿科患者接受了Koselugo司美替尼selumetinib治疗。
主要终点 | Koselugo司美替尼selumetinib |
总体反应率 | |
总体缓解率，n（%） | 33(66%) |
95%置信区间 | (51，79) |
完整响应 | 0 |
确认部分反应，n（%） | 33(66%) |
响应持续时间 | |
DoR≥12个月，n（%） | 27(82%) |
根据REiNS标准对肿瘤反应进行的独立集中审查导致ORR为44%。
Koselugo司美替尼selumetinib最常见的副作用是：呕吐、肚子疼、恶心、皮肤干燥、感觉疲倦、虚弱或缺乏活力、肌肉和骨骼疼痛、发烧、口腔发炎、头痛、指甲周围发红、瘙痒。
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