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骨髓纤维化新药NS-018伊吉那替尼Ilginatinib研究进展

  NS-018(Ilginatinib伊吉那替尼)的2期临床研究已开始招募患者,这是一项治疗骨髓纤维化(MF)的研究,骨髓纤维化是一种罕见且无法治愈的血癌。

  研究评估口服NS-018与最佳可用疗法在原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化伴严重血小板减少症(血小板计数<50,000/μL)患者中的疗效和安全性。

  骨髓纤维化是由骨髓中过多的疤痕组织堆积引起的,这会损害身体产生血细胞的能力。除了血细胞生成受损外,骨髓纤维化还经常导致脾脏肿大,从而导致腹痛和压力感。其他常见症状包括疲劳、骨痛、发烧和体重减轻。骨髓纤维化可以在任何年龄被诊断出来,但在65岁或以上的男性和女性中最常见。骨髓纤维化患者的中位生存期约为六年。几种基因突变与骨髓纤维化相关,最常见的突变是Janus激酶2(JAK2)基因。NS-018是JAK2的高选择性和强效抑制剂,被美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿药称号。

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