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一项回顾性研究纳入 41 例接受艾曲波帕治疗的复发/难治性再生障碍性贫血中国患者，包括 37 例非重度再生障碍性贫血和 4 例重度再生障碍性贫血，中位年龄为 47岁。艾曲波帕的剂量从 25 mg 隔日 (qod) 到 100 mg 每天 (qd)（中位数 75 mg qd）不等，持续时间为 13个月。在 3 个月、6 个月和 1 年的随访中，总缓解率分别为 51.2%、58.5% 和 55.2%。75% 的患者在 3个月时达到每日 75 毫克剂量以下的最佳反应。2名患者在达到完全缓解后停用艾曲波帕并保持稳定。
2名患者复发并发展为骨髓增生异常综合征。
艾曲波帕不良反应有：胃肠道不适、肝毒性和皮肤反应，均轻微且可控。艾曲波帕对中国复发/难治性再生障碍性贫血患者有效，剂量相对较低，副作用可以接受。
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